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FFC #3/2007
Disegno Computazionale, Studio Biochimico, Sintesi e Screening di Chaperoni Farmacologici quali Correttori della ∆F508-CFTR

Computational design, biochemical study, synthesis and screening of pharmacological chaperones as correctors of ΔF508-CFTR

Individuare nuovi farmaci correttori di CFTR mutata per effetto di DF508 .Partire dallo studio di molecole già esistenti in farmacologia con funzione di trasporto o accompagnamento di farmaci per progettarne di nuove, sintetizzarle e sperimentarne l'effetto in laboratorio.

Dati del Progetto

Responsabile
Mauro Mazzei (Dip. Scienze Farmaceutiche - Università di Genova)
Categoria/e
Partner
Edon Melloni (dip. Medicina Sperimentale - Genova), Stefano Moro (Dip. Scienze Farmacologiche - Genova), Luis Galietta (Istituto G. Gaslini, Lab. Genetica Molecolare - Genova)
Ricercatori coinvolti
12
Durata
2 anni
Finanziamento totale
45.000 €
Adozione raggiunta
45.000 €

Obiettivi

Il progetto si inserisce nel filone degli studi rivolti a recuperare la proteina CFTR resa difettosa dalla più comune mutazione DF508. Si intende studiare alcuni composti chimici denominati “chaperoni farmacologici”, che hanno la proprietà di trasferire la CFTR mutata dall’ ergastoplasma, la sezione del citoplasma in cui è intrappolata, alla membrana apicale. Questi chaperoni farmacologici interagirebbero con il sistema dei chaperoni e co-chaperoni naturali e potrebbero rappresentare una interessante e innovativa via terapeutica per ripristinare la funzione CFTR in cellule respiratorie di malati CF.

Chi ha adottato il progetto

Associazione Siciliana Fibrosi Cistica - Palermo
Associazione Siciliana Fibrosi Cistica - Palermo
€ 45.000