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FFC#3/2021
Verso lo sviluppo di terapie personalizzate per i pazienti FC con mutazioni di gating resistenti

Toward the development of tailored therapies for insensitive CF gating mutations

Sintesi e test di nuovi modulatori attivi sulle mutazioni di gating (ultra-) rare e studio del loro meccanismo d’azione.

Dati del Progetto

Responsabile
Adriana Chilin (Dipartimento di Scienze Farmaceutiche e Farmacologiche, Università di Padova)
Categoria/e
Partner
Gergely L. Lukacs (Dipartimento di Fisiologia, McGill University, Montreal - Canada)
Ricercatori coinvolti
7
Durata
1 anno
Finanziamento totale
70.000 €
Adozione raggiunta
70.000 €

Obiettivi

Adriana Chilin

Partendo dall’osservazione che i trattamenti terapeutici disponibili non sono efficaci su mutazioni rare di gating di CFTR, il gruppo di ricerca si propone di identificare nuovi modulatori efficaci per le varianti di CFTR caratterizzate da ridotta apertura del canale. I composti sintetizzati saranno testati per verificare l’attività di potenziamento su una serie di difetti – sia comuni che rari – di funzionalità CFTR e su mutazioni di classe II/III farmacologicamente corrette. I composti più attivi saranno saggiati, da soli o in combinazione con altri modulatori di CFTR noti e in fase preclinica di studio, per confermare la capacità indotta di aprire il canale. I ricercatori si propongono inoltre di analizzare il sito di legame tra CFTR e i nuovi potenziatori preparati attraverso l’utilizzo di apposite sonde chimiche.

Objectives

The available therapeutic treatments are not effective on rare CFTR gating mutations, so the research group aims to identify new effective modulators for CFTR variants characterized by reduced channel opening. The synthesized compounds will be tested to verify the enhancement activity on a series of defects – both common and rare – of CFTR functionality and on pharmacologically correct class II/III mutations. The most active compounds will be tested, alone or in combination with other known and in preclinical phase CFTR modulators, to confirm the induced ability to open the channel. Through the use of special chemical probes, the researchers also intend to analyze the binding site between CFTR and the new potentiators.

Chi ha adottato il progetto

Delegazione FFC Ricerca di Imola e Romagna
Delegazione FFC Ricerca di Imola e Romagna
€ 70.000