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Progetto strategico FFC Ricerca 2021-2023. Molecole 3.0 per la fibrosi cistica.
Nuovi modulatori farmacologici per il recupero della proteina CFTR mutata

New generation of pharmacological modulators to rescue mutant CFTR protein

Creazione e test di una nuove classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica

Dati del Progetto

Responsabile
Paola Barraja (STEBICEF - Laboratorio di sintesi degli eterocicli, Università di Palermo) - Luis Galietta (Istituto Telethon di Genetica e Medicina – TIGEM, Pozzuoli, Napoli)
Categoria/e
Durata
1 anno
Finanziamento totale
190.000 €
Adozione raggiunta
190.000 €

Obiettivi

Paola Barraja

Luis Galietta

Il progetto ha l’obiettivo di sviluppare una nuova classe di modulatori attivi anche su mutazioni rare di CFTR. Il gruppo di ricerca prevede di sintetizzare e testare i nuovi composti seguendo un processo iterativo, ovvero replicando più volte la sintesi chimica e le valutazioni funzionali in vitro fino a selezionare e ottimizzare un ristretto numero di composti. Il progetto è basato sulla complementarietà dei due laboratori coinvolti, quello della Prof.ssa Barraja e quello del Dott. Galietta. I due gruppi di ricerca, sfruttando i risultati ottenuti nei precedenti finanziamenti di FFC Ricerca, mettono in condivisione le loro competenze nel campo della chimica organica sintetica e della farmacologia e si avvarranno di procedure consolidate di sintesi chimica. I composti ottenuti saranno testati singolarmente o in combinazione tra loro o con farmaci già disponibili, per valutare l’eventuale
effetto sinergico. Il processo ciclico di sintesi chimica e valutazione funzionale consente di migliorare la potenza e l’efficacia dei composti selezionati. I test funzionali verranno condotti in vitro anche sfruttando il Servizio Colture Primarie di FFC Ricerca e valuteranno l’effetto dei nuovi composti tramite la misura di diversi parametri (assorbimento, distribuzione, azione sul metabolismo delle cellule, escrezione del composto) e della sua eventuale tossicità. L’obiettivo finale del progetto è sviluppare un composto che possa essere preso in considerazione per sviluppo preclinico e clinico.

Objectives

This project aims to develop a new class of modulators also active on rare CFTR mutations. The research group plans to synthesize and test the compounds following an iterative process of chemical synthesis and in vitro functional evaluations until selecting and optimizing a small number of compounds. The project is based on the complementarity of the two laboratories of Prof. Barraja and Dr. Galietta who, exploiting the results obtained in previous FFC Ricerca grants, share their expertise in synthetic organic chemistry and pharmacology. They will use consolidated procedures of chemical synthesis and the compounds obtained will be tested individually or in combination, even with drugs already available to evaluate possible synergistic effect. The cycles of chemical synthesis and functional evaluations will allow to improve the potency and efficacy of the selected compounds. The functional tests will be conducted in vitro also using the Primary Culture Service of FFC Research (Servizio Colture Primarie) and will evaluate the effect of the compounds by measuring different parameters and its possible toxicity (ADME-Tox evaluation). The ultimate goal of the project is to develop a compound for possible future preclinical and clinical development.

Chi ha adottato il progetto

Delegazione FFC Ricerca di Milano
Delegazione FFC Ricerca di Milano
€ 100.000
Rotary Club Verona Distretto 2060
Rotary Club Verona Distretto 2060
€ 28.000
Delegazione FFC Ricerca del Lago di Garda
Delegazione FFC Ricerca del Lago di Garda
€ 62.000