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12 Ottobre 2004

Moli190. Un farmaco candidato all’impiego terapeutico in FC mediante stimolazione della secrezione

Fondazione

La proteina CFTR rappresenta sulla membrana delle cellule epiteliali il canale principale di secrezione del cloro. Vi sono peraltro altri canali minori che possono collaborare con il CFTR a condurre il cloro ed eventualmente agire di compenso in mancanza del canale principale, come nel caso della fibrosi cistica. Vi sono numerosi studi orientati a individuare sostanze utili a potenziare la secrezione di cloro da parte di canali alternativi. Tra queste sostanze è in auge da qualche anno un peptide (una specie di piccolissima proteina), derivato da un batterio, denominato dapprima Duramicina e poi Moli1901. In vitro è stata già dimostrata la sua capacità di stimolare la secrezione alternativa di cloro nelle cellule epiteliali e anche la sua notevole durata di azione.

Nel presente studio, il primo sull’uomo (trial di fase I), un gruppo di ricercatori clinici e fisiologi dell’Università Johns Hopkins di Baltimora (1) ha testato la tolleranza e l’effetto del farmaco sulla mucosa nasale a seguito di somministrazione con perfusione continua nel naso a dosi scalari. L’effetto sulla secrezione di cloro è stato valutato mediante la misura del potenziale elettrico della mucosa, le cui variazioni dipendono appunto dal livello di secrezione del cloro. Lo studio è stato condotto su 4 volontari sani e su 4 persone con fibrosi cistica: in entrambi i gruppi è stato evidenziato un effetto del farmaco sulla secrezione di cloro ma nei FC ciò avveniva con dosaggi più alti e con un declino più rapido dell’effetto rispetto ai sani. Certamente il farmaco appare ben tollerato. Questo studio comunque giustifica e incoraggia un successivo studio pilota di efficacia clinica mediante somministrazione aerosolica del farmaco.

  1. Zeitlin PL, Boyle MP, Guggino WB, Molina L: “A phase I trial of intranasal Moli1901 for cystic fibrosis”. Chest 2004;125:143-149