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Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#2/2020

Strategie terapeutiche basate sui lipidi per ottimizzare l’efficacia dei farmaci innovativi per la cura della fibrosi cistica
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FFC#3/2020

Piccole strutture eterocicliche come correttori della proteina CFTR mutata in fibrosi cistica
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FFC#4/2020

Caratterizzazione del meccanismo di azione di modulatori di CFTR attraverso una tecnica di marcatura indotta da foto-attivazione
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FFC#5/2020

Organoidi intestinali per la valutazione e la correzione farmacologica di anomalie nel trasporto di fluidi e correnti anioniche in pazienti affetti da pancreatite
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FFC#6/2020

Valutazione della distribuzione e dell'attività di nuove molecole ad azione readthrough nel modello di topo e in altri sistemi di modello FC
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FFC#7/2020

Ruolo di modifiche post-traduzionali nel recupero funzionale di F508del CFTR
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FFC#8/2020

Generazione di colture di cellule staminali delle vie aeree condizionalmente riprogrammate dall'epitelio nasale di pazienti con fibrosi cistica: valutazione della risposta a farmaci modulatori del CFTR e correlazione con il profilo genetico (theratyping) e ripristino della funzione del CFTR mediante approcci di modificazione genica
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FFC#9/2020

Proposte terapeutiche basate sulla risposta al trattamento in laboratorio di mutazioni rare con farmaci modulatori di CFTR
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FFC#1/2019

Nuovi bersagli per il trattamento della FC dall’analisi approfondita del proteoma F508del-CFTR
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