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Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2019

Nuovi bersagli per il trattamento della FC dall’analisi approfondita del proteoma F508del-CFTR
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FFC#2/2019

Correlare muco-microbiota-genotipo per definire nuovi modelli animali di fibrosi cistica
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FFC#3/2019

Sfruttare la tecnologia CRISPR/Cas9 per neutralizzare il difetto CFTR-F508del
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FFC#4/2019

Ripristino della proteostasi difettiva in fibrosi cistica: nuove strategie per il recupero di CFTR-F508del
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FFC#5/2019

Utilizzo di piccole molecole che modulano lo splicing di CFTR come nuovi farmaci amplificatori
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FFC#6/2019

Identificazione di deubiquitinasi e ubiquitina-ligasi che influenzano la correzione della proteina CFTR mutata
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FFC#7/2019

ll segnale transmembrana di regolazione della proteostasi e della infiammazione come bersaglio farmacologico per la correzione della proteina CFTR difettosa nella fibrosi cistica
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FFC#8/2019

Peptidi antimicrobici da pelle di anfibio per il trattamento della patologia polmonare nella fibrosi cistica: caratterizzazione funzionale in vitro e in vivo
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FFC#9/2019

Mutazioni orfane presenti nei pazienti italiani con FC: caratterizzazione della risposta ai modulatori di CFTR e saggio della risposta agli inibitori di RNF5
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