Risultati dei progetti di ricerca

Correzione di mutazioni stop del gene CFTR mediante modifica (editing) dell’RNA messaggero

Organoidi intestinali per la valutazione e la correzione farmacologica di anomalie nel trasporto di fluidi e correnti anioniche in pazienti affetti da pancreatite

Caratterizzazione della rete dei fattori di trascrizione microRNA in fibrosi cistica: dalla “terapia microRNA” alla medicina di precisione (CF-miRNA-THER)

Caratterizzazione dettagliata dei meccanismi molecolari di regolazione del CFTR da parte di PI3Kγ

Studio del potenziale terapeutico di una DNasi polmonare ad azione prolungata per il trattamento della fibrosi cistica

Capire il meccanismo d'azione dell'inibitore della TG2, cisteamina, sulla fibrosi cistica

Riposizionamento del farmaco, studi computazionali, risonanza plasmonica di superficie e saggi biologici con culture cellulari: un approccio multidisciplinare per l’identificazione di nuovi farmaci ad azione correttiva su CFTR

Generazione di colture di cellule staminali delle vie aeree condizionalmente riprogrammate dall'epitelio nasale di pazienti con fibrosi cistica: valutazione della risposta a farmaci modulatori del CFTR e correlazione con il profilo genetico (theratyping) e ripristino della funzione del CFTR mediante approcci di modificazione genica

Analisi di organoidi intestinali per la predizione della risposta a potenziatori e correttori di CFTR utilizzati in clinica