Risultati dei progetti di ricerca

SpliceFix: riparare difetti di splicing del gene CFTR tramite tecnologia CRISPR/Cas9

Identificazione di deubiquitinasi e ubiquitina-ligasi che influenzano la correzione della proteina CFTR mutata

Ottimizzazione di una nuova molecola per il superamento delle mutazioni di stop e il recupero della proteina CFTR in cellule umane FC

Caratterizzazione dei mesoangioblasti umani per una nuova terapia cellulare della fibrosi cistica

Analisi farmacoforica per la progettazione e sintesi di nuovi derivati tiazolici e ibridi del VX-809 come correttori della mutazione F508del

Un nuovo modello di fibrosi cistica in chip microfluidico per lo studio dei meccanismi patogenetici e la valutazione di strategie terapeutiche

Gli inibitori di RNF5 quali potenziali farmaci per il difetto di base in fibrosi cistica

Strategie alternative per il ripristino funzionale del F508del-CFTR: nuovi target per lo sviluppo di farmaci contro la fibrosi cistica

Sviluppo di un peptide derivato dall’enzima PI3Kγ come nuovo ed efficace potenziatore del canale mutato CFTR-F508del