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Risultato Progetto: FFC#1/2006
Nuove strategie di trasferimento intracellulare di farmaci per la correzione del genotipo DF508-CFTR

Novel methods of intracellular delivery of ΔF508-CFTR correctors

I farmaci correttori di CFTR sono più efficaci se veicolati con albumina umana.

Dati del Progetto

Responsabile
Marco Colombatti (Dip. Patologia, Università di Verona)
Categoria/e
Partner
Giulio Cabrini (Lab. Patologia Molecolare, Azienda Ospedaliera, Verona), Franco Dosio (Dip. Scienze e Tecnologie del farmaco, Università di Torino)
Ricercatori coinvolti
10
Durata
2 anni
Finanziamento totale
30.000 €
Adozione raggiunta
30.000 €
Obiettivi
Contribuire a far maturare, per raggiungere la membrana cellulare (sua sede di azione, ove può essere potenziata) la proteina...

Risultati

Il legame chimico di DSG a HSA e la somministrazione del coniugato a cellule esprimenti una CFTR difettosa ha ottenuto un notevole incremento della funzione di DF508-CFTR rispetto all’uso di sola DSG. E’ stato anche trovato che l’integrità del sistema degli enzimi ossidoriduttasi selenio-dipendenti è necessaria per consentire l’attivazione intracellulare dei coniugati HSA-DSG. E’ stato perciò provato il principio che proteine trasportatrici, come l’albumina umana, possono facilitare la somministrazione di chaperonine farmacologiche a cellule bersaglio, con effetto di correzione della proteina CFTR difettosa.