I modelli cellulari usati sono stati cellule di lievito geneticamente modificate in modo da contenere mutazioni CFTR non senso. In queste cellule tre nuovi aminoglicosidici (NB54, NB74 e NB84) sono risultati dotati di un’efficacia maggiore del PTC124 nell’azione di superamento del blocco e riavvio della produzione di CFTR normale. Inoltre, è stata messa a punto una strategia contro il meccanismo cellulare chiamato NMD (NonSense Mediated RNA Decay patway) capace di identificare e degradare le mutazioni stop. L’uso combinato di questa strategia e dei nuovi aminoglicosidici rappresenta un nuovo approccio farmacologico promettente per la cura della fibrosi cistica in malati portatori di mutazioni stop.
