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Risultato Progetto: FFC#3/2009
Dissezione mediante silenziamento genico mediato da RNA dei meccanismi molecolari che determinano il difetto di maturazione di F508del-CFTR

Dissection by RNAi-mediated silencing of molecular mechanism leading to F508del-CFTR misprocessing

Con una nuova tecnica (RNAi) identificati geni e proteine che ostacolano la maturazione di CFTR-DF508.

Dati del Progetto

Responsabile
Nicoletta Pedemonte (Lab. Fisiopatologia Molecolare delle Catene Ioniche, Centro Biotecnologie Avanzate, Genova)
Categoria/e
Ricercatori coinvolti
4
Durata
1 anno
Finanziamento totale
50.000 €
Adozione raggiunta
50.000 €
Obiettivi
Diversi studi hanno dimostrato che esistono composti chimici in grado di ripristinare, seppur parzialmente, la funzione della proteina CFTR...
Objectives
Several studies have revealed the existence of chemical compounds able to restore, at least partially, the function of mutant...

Risultati

Con una nuova tecnica (RNAi) identificati geni e proteine che ostacolano la maturazione di CFTR-DF508
E’ stata utilizzata una nuova tecnica molto potente, chiamata “interferenza genica mediata da RNA”. Con questa è stato possibile spegnere (silenziare) selettivamente, fra i geni che si suppongono implicati nel processo, un gene (e la relativa proteina) per volta, valutandone gli effetti sulla maturazione della proteina CFTR. Sono state così identificate alcune proteine fondamentali, la cui inibizione, mediante silenziamento, favorisce nelle cellule epiteliali bronchiali il recupero di CFTR-DF508. Queste proteine possono diventare il target per nuovi farmaci.