Su organoidi con mutazione F508del il trasporto di bicarbonato è risultato assente, ma è stato possibile recuperarlo in maniera significativa trattando gli organoidi mediante il correttore VX-809 e il potenziatore VX-770. I protocolli sviluppati nello studio possono facilitare la messa a punto di test preclinici per lo studio di nuove molecole correttrici del difetto di CFTR, la cui efficacia può venire misurata attraverso l’azione sul trasporto di bicarbonato.
The bicarbonate secretion resulted absent in F508del organoids. The corrector VX-809 and potentiator VX-770 rescued bicarbonate secretion in F508del organoids more efficient than chloride secretion. The protocols developed may facilitate future preclinical testing of novel CFTR repair molecules for their ability to restore bicarbonate transport in organoids from individual CF patients.
