Gli esperimenti hanno permesso di affermare che i meccanismi di attivazione e di inibizione (ad altre concentrazioni), presenti nella maggioranza dei potenziatori di CFTR, sono intimamente correlati. Lo studio funzionale mediante misure della cinetica di singolo canale ha confermato che i potenziatori non interagiscono con i nucleotidi (ATP), necessari al funzionamento del canale, ma agiscono in modo indipendente. Lo studio ha permesso anche di individuare le caratteristiche di legame dell’ATP e altri nucleotidi ai due siti della proteina CFTR che legano tali nucleotidi (NBD). Si stanno studiando le interazioni tra questi siti e quelli che attraversano la membrana cellulare, con l’obiettivo di capire quali alterazioni della struttura della proteina possono trovare beneficio dall’uso di potenziatori. L’insieme di questi metodi di indagine, funzionale, chimico-fisica, strutturale e computazionale, permetterà di formulare una sempre più accurata teoria sul meccanismo d’azione dei potenziatori della CFTR, che eventualmente faciliteranno il disegno di composti con proprietà terapeutiche ottimali per il trattamento della fibrosi cistica.
