E’ stato studiato in particolare il meccanismo di trasporto che permette alla proteina CFTR-DF508 di arrivare sulla membrana cellulare. Questo trasporto può compiersi attraverso una via cellulare convenzionale e un’altra che entra in gioco solo in presenza di particolari caratteristiche dell’ambiente cellulare (via non convenzionale o alternativa).
Esiste un complesso proteico chiamato COPII che durante il trasporto per la via convenzionale distrugge la proteina mutata. E’ stato scoperto che 1)l’azione di COPII può essere inibita 2)che mediante l’inibizione di COPII, la proteina CFTR-DF508 può essere trasportata attraverso la via alternativa 3) che in questo modo CFTR-DF508 può arrivare sulla membrana cellulare.
Questa scoperta identifica nel complesso proteico COPII e nella via di trasporto convenzionale della proteina CFTR-DF508 i possibili bersagli per nuovi farmaci correttori del difetto genetico di base della fibrosi cistica.
La ricerca continua con il progetto 4/2010.
