Con il comunicato del 10.01.16 ai suoi investitori, la compagnia Vertex Pharmaceuticals informa sul numero di pazienti FC eleggibili per il trattamento con Kalydeco o con Orkambi. La stima per Kalydeco è di circa 4000 pazienti con almeno una delle dieci mutazioni CFTR di gating e di età di 2 o più anni; per Orkambi, in Europa e USA, è complessivamente di circa 20.500 pazienti omozigoti DF508 di 12 o più anni. Il comunicato informa anche sul notevole ritorno finanziario netto ottenuto sinora dall’azienda per la vendita di questi due prodotti.
Vertex intende proseguire o avviare nel 2016 numerosi studi clinici.
- Proseguono due studi clinici di fase 3 con Orkambi in soggetti FC omozigoti DF508 di età compresa tra 6 e 11 anni (attualmente il farmaco è approvato per chi ha 12 o più anni). In Europa e USA i pazienti eleggibili per il trattamento sono circa 5.800.
- Uno studio clinico con Kalydeco in bambini di età inferiore a 2 anni, con almeno una delle dieci mutazioni CFTR di classe III inizierà nella prima metà del 2016.
- Proseguono quattro studi clinici con la combinazione del correttore VX-661 e ivacaftor in soggetti FC con almeno una copia della mutazione DF508 associata a una seconda copia di DF508 o ad altre mutazioni di classe III o a mutazioni con funzione CFTR residua o minima. Si avranno risultati nel 2017.
- Sono già iniziati due studi di fase 1 in volontari sani trattati con una triplice combinazione di VX-661 (correttore alternativo già noto) + ivacaftor + uno dei due correttori di nuova generazione VX-152 e VX-440. I risultati di sicurezza e farmacocinetica ottenuti da questi studi determineranno, nella seconda metà del 2016, l’esito degli studi di fase 2 con la triplice combinazione in pazienti omozigoti DF508, in pazienti con una copia DF508 associata a una mutazione che risponde a Kalydeco e in pazienti con una copia DF508 e una seconda mutazione con funzione CFTR minima.
- In collaborazione con l’azienda Parion, esperta in tecnologie per il trattamento aerosolico, è in corso uno studio di fase 2 con un farmaco inibitore del canale epiteliale del sodio (EnaC): VX-371. Si ricorda che in FC tale canale assorbe in eccesso sodio e quindi contribuisce alla disidratazione delle secrezioni bronchiali. L’inibizione di tale canale rappresenta un potenziale trattamento della FC indipendentemente dalle mutazioni CFTR presenti.
- Per il 2016 è in programma anche uno studio di fase 2 con VX-371 inalato in pazienti FC che assumono Orkambi, con o senza aerosol di salina ipertonica.
Questo fervore di ricerca clinica lascia intendere che la compagnia Vertex abbia colto i limiti della combinazione Orkambi e nutra fiducia su correttori alternativi e di nuova generazione, che propone in triplice combinazione con il potenziatore Kalydeco (ivacaftor).
