FFC#3/2004

Aminoacidi naturali e sintetici quali chaperoni chimici per promuovere la conformazione di CFTR

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#3/2004

comprendere come l'Adenovirus, un virus da lungo tempo candidato a fungere da vettore terapeutico del gene CFTR (terapia genica)si lega alle cellule respiratorie e mette in moto risposte infiammatorie indesiderate. Questo dell'infiammazione è stato infatti sinora il principale limite dell'impiego di questo vettore per la terapia genica.
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€ 28.000 importo totale progetto

Ricercatore Responsabile

B. M. Rotoli (Dip. di Medicina Sperimentale – Università di Parma)

Ricercatore Partner

Ricercatori coinvolti

–

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 28.000

Adozione raggiunta

€ 28.000

OBIETTIVI

Nella maggior parte dei pazienti affetti da fibrosi cistica la patologia dipende dalla mancata espressione sulla membrana plasmatica di una proteina mutata (DF508 CFTR) che, avendo una conformazione anomala viene degradata troppo rapidamente. Questo progetto ha lo scopo di individuare sostanze che stabilizzino la proteina mutata, rallentandone la degradazione e consentendone l’espressione sulla membrana plasmatica.

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Finanziamento totale