RISULTATI DI RICERCA
RISULTATI DI RICERCA

In questa sezione puoi conoscere in breve i risultati dei progetti già conclusi finanziati dalla Fondazione, selezionandoli per campi d’indagine e anno. Informazioni più specifiche sui risultati di questi progetti, pubblicati in gran parte su riviste internazionali, si possono trovare anche nelle brochure delle Convention d’Autunno corrispondenti all’anno di conclusione dei singoli progetti, scaricabili nell’area dedicata.

Filtra per

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#2/2022

In cellule integre, ARN23765 si lega a CFTR e stabilizza la regione proteica MSD1-NBD1

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#6/2022

I farmaci beta-lattamici in combinazione con bedaquilina e amikacina si sono dimostrati efficaci in vitro sulle forme in fase replicativa di Mycobacterium abscessus

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2021

La combinazione elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) modula il contenuto di grassi delle cellule, in particolare a livello degli sfingolipidi

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#2/2021

La tecnologia CRISPR-base editor è in grado di correggere le mutazioni F508del e 2789+5G>A del gene CFTR in modelli cellulari

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#3/2021

Identificati nuovi potenziatori in grado di ripristinare la funzionalità della proteina CFTR con mutazioni di gating in associazione con modulatori noti.

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#4/2021

Molecole che riducono lo stress ossidativo in modelli FC con mutazione F508del contribuiscono al ripristino dell’attività di CFTR mediato dai correttori

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#5/2021

Con tecniche di editing dell’RNA è stato possibile correggere in vitro il segnale stop UGA di alcune mutazioni del gene CFTR

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#6/2021

Le infezioni da Pseudomonas aeruginosa riducono in vitro l’efficacia dei modulatori di CFTR in maniera variabile a seconda del tipo di batterio presente

AREA 2 Terapie personalizzate

FFC#7/2021

La misurazione dell'attivazione di LFA-1 nei monociti in pazienti FC prima e durante il trattamento con Kaftrio (Trikafta) e Symkevi per monitorare l'efficacia delle terapie per la correzione di CFTR mutata

AREA 2 Terapie personalizzate

FFC#8/2021

Alcune mutazioni rare di CFTR rispondono al trattamento con i farmaci modulatori in test ex vivo su cellule derivanti da persone con FC

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#9/2021

Sviluppati nuovi inibitori della proteina HSP70 che aumentano la funzionalità dei correttori di CFTR se somministrati in combinazione con essi

AREA 2 Terapie personalizzate

FFC#10/2021

Le cellule nasali derivate da diverse persone con FC con mutazione G1244E o G85E o N1303K si sono dimostrate un buon modello per studiare e prevedere la risposta cellulare individuale a diversi modulatori

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#11/2021

ATP12A è emerso come bersaglio alternativo più promettente per lo sviluppo di nuovi approcci terapeutici per la FC

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#12/2021

Identificati composti sempre più attivi nell’inibire l’antibiotico-resistenza alla colistina in Pseudomonas aeruginosa e sviluppate nanoparticelle per la loro somministrazione per via inalatoria

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#13/2021

Individuati tre probiotici del genere Lactobacillus in grado di contrastare le infezioni da Pseudomonas aeruginosa e di esercitare un effetto antinfiammatorio.

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#14/2021

Sviluppati e testati Acidi Nucleici Peptidici (PNA) in grado di rallentare l’infezione da Pseudomonas aeruginosa e di ripristinare la sensibilità a una classe di antibiotici.

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#15/2021

Esistono mutazioni del DNA di Pseudomonas Aeruginosa che sono in grado di conferire resistenza all'azione dei fagi. La scoperta pone le basi per una futura terapia fagica personalizzata

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#16/2021

Il trattamento con Kaftrio può influenzare la suscettibilità agli antibiotici in Pseudomonas aeruginosa e indurre nei batteri mutazioni che ne alterano la virulenza

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#17/2021

Alcune combinazioni di antibiotici hanno mostrato una promettente attività anti-Mycobacterium abscessus anche in fase dormiente e ipossica.

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#18/2021

Il composto 11226084 è attivo contro Mycobacterium abscessus e nel prevenire la formazione del biofilm batterico; può anche essere usato in combinazione con i farmaci modulatori di CFTR

AREA 4 Terapie dell'infiammazione polmonare

FFC#19/2021

Lorem Ipsum è un testo segnaposto utilizzato nel settore della tipografia e della stampa. Lorem Ipsum è considerato il testo segnaposto standard sin dal sedicesimo secolo, quando un anonimo tipografo prese una cassetta di caratteri e li assemblò per preparare un testo campione.

AREA 4 Terapie dell'infiammazione polmonare

FFC#20/2021

Nanofarmaci a base di resolvina D1 non hanno effetti tossici e hanno mostrato efficacia nel ridurre l’entità dell’infiammazione e della colonizzazione batterica nei polmoni di topi e in cellule ottenute da volontari con fibrosi cistica.

AREA 5 Ricerca clinica ed epidemiologica

FFC#21/2021

Ansia e depressione a livello moderato tendono ad aumentare nel tempo nelle persone con FC e vanno monitorati e gestiti con interventi specifici

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2020

Messo a punto un sistema per aumentare in vitro la quantità di CFTR prodotta dalle cellule e renderla maggiormente disponibile all'azione dei farmaci modulatori

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#2/2020

La somministrazione di lipidi assieme ai modulatori di CFTR migliora la stabilità e l'attività del canale e diminuisce l'effetto negativo dell'infezione da Pseudomonas aeruginosa

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#3/2020

È stata individuata una nuova classe di composti chimici in grado di recuperare CFTR mutata soprattutto se in combinazione con altri correttori

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#4/2020

ARN23765 sembra agire direttamente su CFTR anche in un ambiente biologico integro

AREA 2 Terapie personalizzate

FFC#5/2020

Studio dei canali ionici epiteliali nella pancreatite idiopatica con singola mutazione CFTR e nella pancreatite CFTR-correlata: geni, funzioni e possibili terapie.

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#6/2020

Le molecole NV848, NV914, NV930 mostrano elevata attività di readthrough per il ripristino della funzione di CFTR in modelli animali

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#7/2020

L'inibizione degli enzimi responsabili delle modificazioni post traduzionali di CFTR stabilizza la proteina mutata e migliora l'efficacia.

AREA 2 Terapie personalizzate

FFC#8/2020

Personalizzare le terapie con modulatori di CFTR, specialmente in soggetti FC con mutazioni "orfane", tramite test ex vivo su colture di cellule epiteliali nasali e loro organoidi

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#9/2020

I modelli ex vivo di cellule provenienti da persone con FC si sono dimostrati efficaci nel prevedere la risposta dei pazienti ai farmaci

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#10/2020

Sviluppuati 8 acidi nucleici peptidici (PNA) anti-ErsA potenzialmente in grado di inibire la progressione dell’infezione da Pseudomonas aeruginosa

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#11/2020

Identificati e testati farmaci già usati in clinica per il trattamento di altre malattie in grado di inibire il quorum sensing di Pseudomonas aeruginosa

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#12/2020

Ottenute colture in vitro di Mycobacterium abscessus e testate diverse combinazioni di farmaci con tempi di incubazione crescenti. L’attività procede con il progetto FFC#17/2021.

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#13/2020

Identificati due agenti promettenti per il trattamento di infezioni comuni ricorrenti nella malattia polmonare da FC

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#14/2020

Identificati due farmaci attivi contro M. Abscessus e altri micobatteri non tubercolari (MNT) e sintetizzato il composto 11226084 anch’esso promettente per combattere le infezioni da micobatteri.

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#15/2020

Il corretto funzionamento della via di STING è fondamentale per contrastare le infezioni batteriche, in particolare da Pseudomonas aeruginosa

AREA 3 Terapie dell'infezione broncopolmonare

FFC#16/2020

Identificate molecole in grado ridurre l’infiammazione e di proteggere da infezioni fungine

AREA 4 Terapie dell'infiammazione polmonare

FFC#17/2020

I prodotti inalatorio e orale ottenuti mostrano caratteristiche promettenti suggerendo un notevole potenziale dell’antinfiammatorio anakinra in fibrosi cistica.

AREA 4 Terapie dell'infiammazione polmonare

FFC#18/2020

Individuati alcuni meccanismi coinvolti nell’attivazione dei linfociti Th1/17 patogenici in fibrosi cistica e particolari molecole di Pseudomonas aeruginosa implicate in questi processi

AREA 4 Terapie dell'infiammazione polmonare

FFC#19/2020

Esperimenti in vitro e in vivo hanno dimostrato che le nanoparticelle di silice e spermidina possono essere usate come possibili veicoli della Resolvina D1 per combattere l’infiammazione in fibrosi cistica.

AREA 4 Terapie dell'infiammazione polmonare

FFC#20/2020

Gli inibitori di HDAC6 sono efficaci su modelli in vivo nel ridurre l’infiammazione e l’infezione polmonare da Pseudomonas aeruginosa.

AREA 5 Ricerca clinica ed epidemiologica

FFC#21/2020

La risonanza magnetica (RMI) si è rivelata una tecnica non invasiva e non dannosa per valutare le alterazioni polmonari in persone con FC. Serviranno più dati per sfruttare al meglio la RMI nel monitoraggio della risposta individuale al trattamento.

AREA 5 Ricerca clinica ed epidemiologica

FFC#22/2020

Le forme dormienti e non coltivabili dei batteri colonizzano in modo cronico le basse vie respiratorie delle persone con FC e persistono anche quando l’esame colturale fornisce esito negativo

AREA 5 Ricerca clinica ed epidemiologica

FFC#23/2020

Caratterizzati alcuni tipi di Mycobacterium abscessus provenienti da persone con FC e individuati biomarcatori della risposta dell’ospite all’infezione

AREA 5 Ricerca clinica ed epidemiologica

FFC#24/2020

Una minoranza di soggetti CFSPID evolve in malattia dopo un prolungato follow-up, raramente in presenza di sintomi e conservando una normale funzione polmonare in età scolare

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2019

Identificate nuove proteine, processi biologici e lipidi potenzialmente coinvolti nel recupero della funzionalità di CFTR in modelli cellulari FC.

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#2/2019

Nei modelli di topo Collaborative Cross (CC) la sopravvivenza e il generale stato di salute sono influenzati non solo dalla mutazione CFTR-F508del ma anche dal profilo genetico dell'ospite

AREA 1 Approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#3/2019

Difetti della proteina CFTR mutata possono essere corretti con l’inserimento di mutazioni neutralizzanti per mezzo dell’editing genomico. Nuove opzioni terapeutiche grazie al sistema CRISPR-base editor