Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico della Fondazione i progetti di ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Creazione e test di una nuove classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica
Studiare gli effetti di Kaftrio in persone con FC in forma avanzata in collaborazione con SIFC e i centri regionali FC.
Con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis sono stati identificati nuovi composti molto attivi in vitro per correggere la proteina CFTR. Tra questi si è scelto il più potente e promettente, il composto ARN23765, per sottoporlo allo sviluppo preclinico, fase indispensabile per candidarlo agli studi clinici sull’uomo.
In questa sezione puoi conoscere in breve i risultati dei progetti già conclusi finanziati dalla Fondazione, selezionandoli per campi d’indagine e anno. Informazioni più specifiche sui risultati di questi progetti, pubblicati in gran parte su riviste internazionali, si possono trovare anche nelle brochure delle Convention d’Autunno corrispondenti all’anno di conclusione dei singoli progetti, scaricabili alla voce di menù "Atti di convegni FFC".
La Fondazione sostiene tre servizi di supporto alla rete di ricerca FFC: una struttura centralizzata dedicata all’utilizzo di modelli animali (CFaCore); un servizio dedicato alla preparazione e distribuzione di colture primarie di epitelio respiratorio (Servizio Colture Primarie); uno strumento di consultazione online che consente una rapida e dettagliata ricerca di tutti gli studi clinici in fibrosi cistica (CFDB).
Obiettivo del servizio cfdb.eu è consentire ai professionisti, che si occupano dei problemi clinici e assistenziali dei pazienti FC, di valutare rapidamente e correttamente le informazioni scientifiche sull’efficacia clinica degli interventi in FC.
CFaCore offre un insieme di competenze, servizi e infrastrutture che consentono ai ricercatori impegnati in progetti di ricerca finanziati da FFC di utilizzare modelli murini preclinici di FC per studi di tipo patogenetico e terapeutico.
Il Servizio mette a disposizione dei ricercatori che si occupano di fibrosi cistica una raccolta di colture cellulari primarie ottenute da epitelio bronchiale sia da pazienti FC sia da soggetti di controllo sottoposti a trapianto polmonare.
