I modulatori di CFTR sono molecole che “modulano”, cioè modificano, la maturazione e il funzionamento della proteina CFTR difettosa. Sono progettate per agire su specifici difetti della proteina, determinati dalle specifiche mutazioni del gene CFTR.
Esistono diversi tipi di modulatori. I potenziatori aumentano l’apertura del canale CFTR sulla membrana. I correttori favoriscono la maturazione e il trasporto della proteina CFTR alla membrana cellulare. Gli amplificatori aumentano la quantità di proteina CFTR prodotta.
