Buongiorno, faccio riferimento alla mia domanda precedente, che riporto di seguito per comodità: “con riguardo alla possibilità cui ha accennato Van Goor di prendere in considerazione ivacaftor (Kalydeco) in pazienti con mutazioni di classe V, di splicing, mi chiedevo se analoga possibilità – in linea assolutamente teorica – esiste anche per le mutazioni di splicing di classe I, o se invece sia da escludere. Per queste ultime, in alternativa, potrebbero essere efficaci i farmaci (tipo ataluren) in studio per le mutazioni di classe I di stop? o le pallottole molecolari?” Non sono sicura di aver inteso bene la risposta. Vuol dire, come temo, che per le mutazioni di splicing classe I nulla di quanto è attualmente allo studio (Vertex e pallottole molecolari) può, neppure teoricamente, avere effetto? grazie ancora