Come accedere al farmaco Kalydeco per i pazienti italiani con mutazione G551D - Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica

Come accedere al farmaco Kalydeco per i pazienti italiani con mutazione G551D

27 Maggio 2012

autore

rosi

Domanda

Salve, volevo sottoporvi due domande: 1) avete notizie in merito all’accettazione di kalideco da parte di EMEA? eventualmente dove potrei controllare? 2) rifacendomi alla domanda del 24/04/2012, se decidessi di provare ad avere il farmaco Kalydeco recandomi negli Usa, visto il suo costo esorbitante, potrei accedere ad una sovvenzione economica in Italia? Da parte di chi? Della mia ASL? E’ lecito secondo voi che io faccia quanto mi è possibile per evitare un declino della salute di mio figlio che risulterebbe irreversibile? Sapendo che esiste un farmaco che lo permetterebbe, vi sono delle strade percorribili per accedervi?”. Mi chiedevo, visto che mia figlia è una bimba FC di 8 anni che fino ad ora sta molto bene ed una mutazione G551D associata a DF508, se in qualche modo riuscissi a reperire il farmaco dagli USA il Servizio Sanitario italiano potrebbe aiutarmi ad affrontare la spesa, visto il costo del farmaco? Spero di essere stata chiara. Grazie sempre della vostra attenzione.

Risposta

L'EMEA, l'agenzia europea per i medicinali non ha ancora autorizzato la commercializzazione di Kalydeco in Europa.

Riportiamo un comunicato recentemente diffuso dalla Società Italiana Fibrosi Cistica:

"Vertex comunica che Ivacaftor (VX770, Kalydeco), che non è ancora in commercio in Italia, sarà comunque disponibile per i pochi pazienti italiani con la mutazione G551D (Ivacaftor Named Patient Program). Solo pazienti sopra i 5 anni e con FEV1 inferiore a 40% possono accedere al farmaco. Chi avesse pazienti con tali caratteristiche può contattare il front desk del CRO:

Idis Pharma

Phone +39 02 91 48 38 40

Fax + 39 02 91 48 38 55

email: southerneurope@idispharma.com"

Meraviglia che questa questione non sia stata affrontata con i medici e il servizio sociale del centro fibrosi cistica di riferimento, in particolare per la possibilità che il servizio sanitario nazionale rimborsi o sostenga le spese per l'acquisizione del farmaco. Oltre al contatto con Idis Pharma, più ragionevole rispetto all'idea di andare negli USA ad acquistare il farmaco, il centro FC può e deve dare supporto alla famiglia per l'eventuale acquisizione del farmaco, una volta accertata la sua indicazione, o perlomeno indicare alla famiglia quali sono i passi più concreti da fare.