In corso presso EMA-Europa la pratica per l’approvazione dell’estensione di Kaftrio a malati FC con mutazione F508del associata a mutazione a funzione residua o a mutazione gating

12 Novembre 2020

autore

Martina, Irene

Domanda

Prima domanda

Buongiorno, volevo sapere se EMA si è già espressa per comprendere la funzione residua nell’utilizzo di Kaftrio.

Seconda domanda

Dopo aver letto la vostra nota informativa sulla procedura di AIFA rispetto alla commercializzazione di Kaftrio, mi chiedevo a che punto è il percorso legato alle mutazioni a funzione residua (eterozigote per delf508). Se dovesse essere approvata da EMA l’estensione a queste mutazioni la cosa sarebbe recepita in automatico da AIFA o richiederebbe un’ulteriore passaggio? So che è difficile una previsione sulle tempistiche dei vari passaggi burocratici (eventuale estensione/contrattazione prezzo) ma potrebbe darci una tranquillità in più. Grazie per il vostro lavoro.

Risposta

Quello che sappiamo è che l’azienda Vertex ha presentato all’agenzia europea per i farmaci (EMA) richiesta di estendere l’approvazione di commercializzazione di Kaftrio anche a soggetti FC di 12 o più anni con mutazione F508del combinata con una copia di mutazione a funzione residua o di mutazione gating. Ancora non sappiamo l’esito di quella richiesta, ma supponiamo che il tempo necessario, se la richiesta venisse considerataGappropriata dal comitato tecnico scientifico EMA, potrebbe essere meno lungo di quello che è stato necessario per l’approvazione originale di Kaftrio. Anche perché vi è già un precedente nell’approvazione dell’agenzia statunitense FDA. Se EMA approvasse la cosa gli stati dell’Unione Europea potrebbero recepire la disposizione in tempi ragionevoli. Ma intanto è prioritario che l’AIFA italiana arrivi ad approvare il rimborso per Kaftrio a carico del servizio sanitario nazionale, altrimenti nemmeno le estensioni potrebbero aver seguito pratico nell’accesso dei malati al farmaco.