Kaftrio non ancora esaminato da EMA per le mutazioni con funzione residua in accompagnamento a F508del

autore

Martina

Domanda

Salve, vorrei sapere se ci sono novità in merito all’autorizzazione di Kaftrio da parte di EMA anche per mutazione a funzione residua.

Risposta

Purtroppo non abbiamo novità rispetto a quanto scritto in precedenza. La richiesta è stata sottoposta nel settembre 2020 ad EMA dall’azienda Vertex, in base ai dati di un trial clinico i cui risultati non sono stati ancora pubblicati. La richiesta riguarda i soggetti con una copia di F508del e un’altra mutazione, sia essa con difetto di gating sia con funzione residua. Appena fossero disponibili nuove informazioni, ne daremo notizia.