La cura c’è ma non viene erogata dal SSN. A proposito di Kalydeco per mutazioni di classe III

28 Maggio 2015

autore

Giovanna

Domanda

Buongiorno a tutti! Sono la mamma di un ragazzo affetto da FC. Una delle sue mutazioni geniche è la G178R e grazie a ciò potrebbe beneficiare della nuova medicina di cui tanto ora si parla: il Kalydeco (ivacaftor). Per un rimpallo economico tra la mia ASL di appartenenza (abito a Mantova in Lombardia) e il centro regionale di Verona, dove è seguito mio figlio, sono mesi che purtroppo aspettiamo il tanto decantato farmaco! Ora mi chiedo, tra lo stupore e la rabbia, come sia possibile che tanto la ricerca è riuscita a fare e tanto non si riesca a beneficiarne. Per fortuna il ragazzo sta bene e possiamo permetterci questa lungaggine di tempi, ma se ciò non fosse? A cosa serve la ricerca se poi il farmaco non viene dato? Tante raccolte fondi, tanta sensibilizzazione, per cosa?! Scusate lo sfogo, so che questa situazione non dipende certo da voi, ma volevo mettervi al corrente di questa triste realtà e chiedervi al contempo un consiglio su cosa possa io fare in merito.
Cari saluti.

Risposta

In Italia il Kalydeco può essere prescritto dai centri regionali FC di riferimento alle persone con FC che abbiano almeno una mutazione di classe III (di gating). E' questo il caso appunto della domanda. Vi è un chiaro comunicato dell'AIFA (Agenzia Italiana dei Farmaci), emanato il 30 aprile scorso e già pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale il 5 maggio (1). A questo punto le ASL di appartenenza sono tenute ad erogare il farmaco a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, purchè prescritto, con giustificazione, da qualsiasi centro regionale di riferimento FC istituito ai sensi della legge 548/93. Suggeriamo di contattare direttamente il responsabile dell'ALS mostrando il testo del comunicato, chiedendo eventualmente anche l'aiuto del Servizio Sociale del Centro che ha in carico il paziente. In caso di ulteriore "rimpallo", suggeriamo di contattare direttamente il settore farmaceutico della Regione di appartenenza. Trascriviamo di seguito alcuni passaggi del comunicato AIFA. Il testo completo si trova al link indicato in (1). "KALYDECO (IVACAFTOR) nuovo farmaco per la fibrosi cistica (30/04/2015) AIFA ha concluso la fase di negoziazione del medicinale Kalydeco (ivacaftor) dopo avere attentamente valutato la possibilità di correlare la prescrivibilità e la dispensazione del farmaco, da parte dei centri per la Fibrosi Cistica, ad un Registro di monitoraggio che verifichi l'appropriatezza prescrittiva e controlli la relativa spesa farmaceutica. Con il presente comunicato AIFA intende dunque informare pazienti, medici, farmacisti, direttori sanitari e approvatori regionali circa le modalità di prescrizione e rimborso del nuovo medicinale che sono rivolte esclusivamente alla indicazione terapeutica "Trattamento della fibrosi cistica (FC), in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che hanno una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel geneCFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549"'. ......................................................................................................................................................... La classificazione prevista ai fini della fornitura del medicinale è "Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - centri di cura Fibrosi Cistica ed erogazione tramite i centri stessi o le farmacie convenzionate (distribuzione diretta e per conto) (RRL)". L'erogazione a carico del SSN è consentita su prescrizione nell'ambito dei centri di riferimento individuati dalle singole Regioni. Al riguardo, si invitano le Regioni e gli Approvatori regionali, che non lo avessero ancora fatto, a procedere all'abilitazione dei propri centri di riferimento, accedendo alla worklist direttamente sul sistema". 1. www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/kalydeco-ivacaftor-nuovo-farmaco-la-fibrosi-cistica-30042015