Mia figlia in terapia con Kaftrio, evidenzia problemi di attenzione, concentrazione, nebbia cognitiva. Il Centro ha ridotto la terapia a giorni alterni perché assume la dose da adulto. Sarebbe possibile prescrivere la dose bambini, così da avere una dose dimezzata ma giornaliera così che l’organismo abbia un dosaggio quotidiano continuo? Si potrebbe chiedere ad AIFA che ci sia la possibilità di prescrizione più adeguata per ogni paziente? Grazie.
Le terapie con modulatori della proteina CFTR hanno determinato un deciso miglioramento delle condizioni cliniche delle persone con FC ma, come con ogni tipo di nuovo farmaco, sono stati segnalati effetti indesiderati. Per tutte le terapie disponibili a base di modulatori sono state raccolte un numero crescente di segnalazioni riguardanti effetti indesiderati nell’ambito della sfera neuropsichiatrica. La maggior parte di queste segnalazioni si limita a poche osservazioni in singoli Centri FC, ma l’uso di Kaftrio su un numero sempre maggiore di soggetti porta a far emergere i risultati di studi condotti su casistica più ampia.
Non tutti i cambiamenti nella salute mentale in soggetti FC possono essere attribuiti all'inizio di una terapia con modulatori CFTR. Lo stato psicologico del paziente, l'impatto delle nuove terapie e le interazioni farmacologiche sottolineano comunque l'importanza di un'attenta valutazione. Quando si discutono con i malati (o con i loro familiari) i rischi e i benefici della terapia con modulatori CFTR è necessario valutare i potenziali impatti sulla salute fisica e mentale.
La salute mentale dovrebbe essere monitorata in conformità con le linee guida prodotte dalle Società scientifiche e tutti gli eventi avversi sospettati dovrebbero essere segnalati secondo le direttive delle agenzie nazionali di sorveglianza.
In caso di effetti indesiderati, in base al giudizio clinico sulla loro gravità, i problemi possono essere trattati in base alle indicazioni delle Società scientifiche. Anche i problemi neuropsichiatrici sono stati efficacemente affrontati con l'interruzione o la riduzione della dose, alcune persone tuttavia hanno scelto di non reintrodurre la terapia a causa della severità della reazione avversa.
La gestione degli effetti collaterali si basa su direttive prodotte da Società scientifiche, sul contesto clinico, sull'esperienza, e su nuovi studi o nuove esperienze. Attualmente non è stato riportato alcun approccio basato su evidenze scientifiche (supportate cioè da dati statistici) per l'interruzione, la riduzione di dosaggio e la reintroduzione della terapia con modulatori della proteina CFTR.
Per quanto riguarda la commercializzazione dei modulatori, le indicazioni relative al dosaggio giornaliero da assumere fanno seguito ad attenti studi farmacologici: la scheda tecnica riporta le modalità d'uso del farmaco, e i relativi dosaggi giornalieri da assumere, anche nei casi in cui si sviluppino effetti indesiderati. Un uso al di fuori di queste indicazioni (anche relative al solo dosaggio) può essere considerato “off-label” (cioè fuori indicazione), il che comporta il rispetto di un’adeguata regolamentazione con l’assunzione di responsabilità da parte del medico. La decisione di continuare la terapia con modulatori di CFTR è determinata dal confronto fra le esperienze del malato e le indicazioni cliniche suggerite dal proprio medico. I valori di cloro nel sudore possono essere usati per valutare l’effetto dei modulatori sulla funzione della CFTR.
Considerata la recente introduzione sul mercato italiano di una nuova specialità (con attuali indicazioni riguardanti l’età dei soggetti eleggibili al trattamento attualmente diverse da Kaftrio) è oggi possibile, sempre su indicazione del proprio medico di riferimento, una terapia alternativa per i soggetti che abbiano manifestato nel corso del tempo effetti indesiderati a Kaftrio.
La valutazione di quale specialità attualmente disponibile sul mercato recuperi al meglio l'attività della proteina CFTR nei soggetti che abbiano sviluppato effetti indesiderati gravi a Kaftrio è ora possibile grazie a particolari studi di laboratorio.
