Una sintesi sull’efficacia e gli effetti collaterali di Orkambi

14 Febbraio 2022

autore

Cristina

Domanda

Buongiorno. A mio figlio di 8 anni con doppia mutazione F508del, dal centro in cui è in cura, è stato proposto di cominciare con Orkambi. Quali sono gli effetti collaterali che sono stati riscontrati? Ho letto che da Orkambi non sono stati ottenuti buoni risultati come invece sono stati ottenuti a chi è stato somministrato Kaftrio.
Probabilmente la scelta su Orkambi è dovuta anche al fatto che può essere somministrato a bambini di età inferiore a 12 anni diversamente dagli altri farmaci?
Se in un prossimo futuro, Kaftrio venisse somministrato anche a bambini più piccoli, ci sarebbero controindicazioni se questi ultimi avessero già cominciato terapia con Orkambi? Scusate per tutte le domande ma il vostro lavoro è sempre un prezioso aiuto per noi famiglie! Grazie.

Risposta

I risultati ottenuti nei trial autorizzativi sull’efficacia di Orkambi sono stati mediamente inferiori a quelli registrati durante la somministrazione di Kaftrio nelle persone con doppia mutazione F508del. Nelle fasi iniziali e specialmente in coloro che, adulti o adolescenti, avevano una malattia più avanzata, la somministrazione di Orkambi è stata inoltre caratterizzata da sintomi come “affanno”, senso di “costrizione” al torace, che si riducevano fino a scomparire con l’inalazione di broncodilatatori. Questi sintomi precoci hanno portato in qualche caso a sospensione del farmaco.

Inoltre l’aumento nel sangue degli enzimi epatici (AST, ALT, yGT, bilirubina) erano più frequenti in coloro che assumevano Orkambi rispetto a chi aveva assunto il placebo. Quest’ultimo effetto era più frequente in coloro che assumevano il farmaco in età inferiore ai 12 anni (nella letteratura scientifica se ne è parlato qui e qui). È sufficiente eseguire periodicamente dei controlli degli esami del sangue per verificare l’eventuale presenza di questo effetto collaterale.

Quando sarà disponibile anche in Italia per la fascia di età 6-11 anni, anche nel suo caso sarà possibile assumere Kaftrio, che si è dimostrato più efficace rispetto a Orkambi. Anche per Kaftrio è stata registrata una frequenza maggiore dell’aumento degli enzimi epatici nel sangue rispetto a chi assumeva il placebo. Certamente, il farmaco può essere somministrato anche se precedentemente si assumeva Orkambi.