Ripetiamo quanto scritto più volte su questo sito. Al momento il VX-770 è risultato efficace su pazienti FC con almeno una mutazione G551D. Si veda in "Progressi di Ricerca, 24.02.11:"
VX-770: concluso un trial di fase III con risultati molto positivi. Si sta provando un trattamento in pazienti FC omozigoti per mutazione DF508, ma è probabile che su questi l'effetto sia meno significativo.
Vi sono alcuni studi in vitro che lascerebbero intendere che il farmaco possa essere attivo anche su altre mutazioni di classe III e IV. Non abbiamo invece alcuna informazione su possibile effetto per mutazioni di classe V, come è la G85E. Comunque ci sarà bisogno di studi clinici adeguati prima di affermare che VX-770 possa rappresentare una cura anche per pazienti con mutazioni diverse da G551D.