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FFC#11/2021
Studio dei bersagli alternativi per compensare la mancata funzione della proteina-canale CFTR

Alternative targets for the treatment of cystic fibrosis basic defect

Studiare bersagli alternativi a CFTR in cellule delle vie aeree isolate da persone con FC e da persone non FC.

Per completare questo progetto mancano ancora 110.000 euro

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Dati del Progetto

Responsabile
Paolo Scudieri (Dipartimento di neuroscienze, riabilitazione, oftalmologia, genetica e scienze materno-infantili - DINOGMI, Università degli Studi di Genova)
Categoria/e
Partner
Fabiana Ciciriello (IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma)
Ricercatori coinvolti
5
Durata
2 anni
Finanziamento totale
130.000 €
Adozione raggiunta
20.000 €

Obiettivi

Paolo Scudieri

Questo progetto è focalizzato sullo studio e la modulazione di bersagli alternativi a CFTR. Attraverso vari approcci tecnologici (saggi di immunofluorescenza e microscopia confocale), i ricercatori si prefiggono di valutare l’espressione e la funzione di bersagli alternativi nelle vie aeree, in modo da poter sviluppare degli approcci terapeutici mirati. Il progetto prevede l’utilizzo di cellule epiteliali delle vie aeree ottenute da persone con fibrosi cistica (FC), di varie età, genotipi e condizioni cliniche e da persone non FC (controlli sani) mediante procedure minimamente invasive (spazzolamento della mucosa delle cavità nasali). Mediante studi in vitro sarà inoltre testato l’effetto del potenziamento o dell’inibizione di questi bersagli sul fenotipo FC. Infine i ricercatori propongono di sviluppare strumenti e saggi per la ricerca di nuovi modulatori farmacologici.


XIX Convention FFC Ricerca – scarica qui la breve presentazione del progetto

Objectives

This project is focused on the study and modulation of alternative targets to CFTR. Through various technological approaches (immunofluorescence assays and confocal microscopy), the researchers aim to evaluate the expression and function of alternative targets in the airways, in order to develop targeted therapeutic approaches. The project involves the use of airway epithelial cells obtained from persons with cystic fibrosis (CF) of various ages, genotypes and clinical conditions and healthy controls using minimally invasive procedures (brushing of the mucous membrane of the nasal cavities). The effect of potentiation or inhibition of these targets on the CF phenotype will also be tested by in vitro studies. Finally, the researchers propose to develop tools and assays for the search for new pharmacological modulators.


XIX Convention FFC Ricerca – download here a brief presentation of the project

Chi ha adottato il progetto

Gruppo di sostegno FFC Ricerca di Sondrio Tresivio Ponte
Gruppo di sostegno FFC Ricerca di Sondrio Tresivio Ponte "In ricordo di Teresa"
€ 20.000