FFC#3/2004

Aminoacidi naturali e sintetici quali chaperoni chimici per promuovere la conformazione di CFTR

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#3/2004

comprendere come l'Adenovirus, un virus da lungo tempo candidato a fungere da vettore terapeutico del gene CFTR (terapia genica)si lega alle cellule respiratorie e mette in moto risposte infiammatorie indesiderate. Questo dell'infiammazione è stato infatti sinora il principale limite dell'impiego di questo vettore per la terapia genica.
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€ 28.000 finanziamento totale

Responsabile

B. M. Rotoli (Dip. di Medicina Sperimentale – Università di Parma)

Ricercatori coinvolti

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 28.000

Adozione raggiunta

€ 28.000

OBIETTIVI

Nella maggior parte dei pazienti affetti da fibrosi cistica la patologia dipende dalla mancata espressione sulla membrana plasmatica di una proteina mutata (DF508 CFTR) che, avendo una conformazione anomala viene degradata troppo rapidamente. Questo progetto ha lo scopo di individuare sostanze che stabilizzino la proteina mutata, rallentandone la degradazione e consentendone l’espressione sulla membrana plasmatica.

ALTRI PROGETTI DI RETE

I progetti e i servizi da finanziare

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Studiare l’iperviscosità del fluido che ricopre le vie aeree per disinnescare il circolo vizioso di disidratazione e infiammazione che danneggia i polmoni delle persone con fibrosi cistica
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€ 52.500 €
Finanziamento totale

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

GMSG#1/2024

Chiarire il ruolo delle proteine di membrana TMEM16A e TRPV4 e della via di segnalazione del calcio nel coordinare i meccanismi di difesa del nostro organismo
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€ 189.000
Finanziamento totale

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#1/2024

Migliorare l’efficacia di alcuni composti già identificati come attivi su mutazioni di gating (ultra)rare e comprendere il loro meccanismo di azione sulla proteina CFTR
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€ 136.500
Finanziamento totale