FFC#9/2016

Anakinra, un farmaco promettente nella fibrosi cistica: da antinfiammatorio a correttore di CFTR

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

FFC#9/2016

Testare la possibilità che anakinra, un farmaco con effetti antinfiammatori in FC, svolga anche funzione di correttore della proteina CFTR-F508del.
€ 0 da raccogliere
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€ 60.000 finanziamento totale

Responsabile

Luigina Romani (Dipartimento di Medicina Sperimentale, Università di Perugia)

Ricercatori coinvolti

11

Categoria/e

AREA 1 Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica

Durata

2 anni

Finanziamento totale

€ 60.000

Adozione raggiunta

€ 60.000

OBIETTIVI

Nel corso dei precedenti studi finanziati da FFC (FFC#21/2010, FFC#16/2012, FFC#22/2014) questo gruppo di ricerca aveva dimostrato che anakinra, un farmaco antinfiammatorio già in uso per altre patologie, interviene positivamente su aspetti specifici dell’infiammazione FC (inflammasoma e autofagia). Poiché l’autofagia (processo di depurazione dei rifiuti intracellulari, difettoso in FC) sembra coinvolta nel traffico intracellulare e nella funzione della proteina CFTR-F508del, in questo studio si intende valutare la capacità di anakinra di ripristinare la funzionalità di CFTR-F508del regolando il meccanismo dell’autofagia. Gli esperimenti saranno condotti in vitro su cellule di pazienti FC e in vivo (su topi omozigoti F508del) e l’effetto di anakinra verrà paragonato a quello di potenziatori e correttori già noti.

CHI HA ADOTTATO IL PROGETTO

Delegazione FFC di Como Dongo

€ 60.000

Delegazione FFC di Verbania e VCO

€ 12.000

Delegazione FFC di Bologna

€ 65.000

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