La prima fase del progetto ha dato risultati molto promettenti. Sono stati isolati alcuni composti con potenzialità di correttori di CFTR-DF508 comparabili o superiori a quelle di correttori già noti. Identificati anche alcuni potenziatori assai significativi. Sulla base di questi risultati, la Fondazione ha deciso di procedere alla II fase, assicurandone il finanziamento.

Nella seconda fase, di hit to lead (dal composto attivo di partenza al composto leader), che durerà un anno (da marzo 2015 a febbraio 2016, inizierà il lavoro dei chimici dell’IIT. Per ciascun composto attivo di partenza (hit) verranno generati dei composti analoghi, in cui alla struttura chimica di partenza verranno apportate vari tipi di piccole modifiche. I nuovi composti, a gruppi di 20-30, saranno saggiati nel laboratorio Gaslini su cellule per determinare quale delle modifiche ha avuto un eventuale effetto migliorativo sull’attività del composto. Questi risultati saranno importanti per guidare la sintesi di nuovi composti presso l’IIT, alla ricerca di correttori e potenziatori dalle caratteristiche progressivamente migliori.

Il progetto continua nella Fase 3.