Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica si è data il compito di divulgare la ricerca scientifica sulla fibrosi cistica, in particolare le novità che sono in sviluppo in fase preclinica e i nuovi farmaci che sono in fase di ricerca clinica per una loro verifica di efficacia e di sicurezza. Fondazione non ha titolo per entrare nel merito della questione che il nostro interlocutore solleva, che è un tipico problema che stanno affrontando i medici dei Centri.

Entrambe le posizioni citate hanno delle ragioni a favore. In mancanza di studi clinici post-marketing che informino sulla efficacia e sicurezza di Kaftrio, specie nelle età molto precoci, un atteggiamento di prudenza è giustificabile. È anche comprensibile e giustificabile la scelta di introdurre precocemente i farmaci modulatori con l’intento di incidere maggiormente sull’evoluzione della malattia polmonare, sulla crescita corporea e forse su altre possibili complicanze. Non ci sono al momento dati a favore della prima o della seconda decisione. Occorre sottolineare che la ricerca successiva alla commercializzazione di un farmaco stenta a essere effettuata: non è certo rispondente agli interessi delle case farmaceutiche e solo la ricerca indipendente e gli studi con i dati ricavati dai registri di patologia potranno fornire quelle evidenze che sono in grado di precisare il profilo di efficacia e di sicurezza di un farmaco specialmente nel medio e lungo termine. Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica ha già proposto uno studio in questo filone e altri ne proporrà (si veda qui). Crediamo peraltro che più che una strategia definita, i medici dei Centri abbiano tutti gli strumenti per prendere una decisione per ogni singola persona, proprio perché è noto che ciascuna persona con FC ha una “propria” e specifica malattia e su questa base si prenderanno le decisioni per ogni singola persona.