Cosa sappiamo oggi sulla durata degli effetti di Kaftrio

autore

Alice

Domanda

Buongiorno
Sono in terapia con Kaftrio da 4 anni ad agosto.
So che sono agli studi altri farmaci e spero di avervi accesso presto, sebbene io da quando sono in terapia con Kaftrio stia molto meglio. Tuttavia mi pare ci sia stata una flessione nel mio benessere, si può sapere attualmente quale sia il tempo medio di “funzionamento” del farmaco ?

Grazie

Risposta

Gli studi fino a ora pubblicati segnalano che i benefici di Kaftrio, anche quelli misurati dalla spirometria, sono stabili per i primi due anni di terapia (è possibile approfondire in questo e questo articolo scientifico). Attendiamo i risultati di studi che registrino gli effetti del farmaco nel medio e lungo periodo.

Nel caso di chi ci scrive, conviene comunque verificare la stabilità della situazione respiratoria, in particolare se ci sono segni anche sfumati di infezione polmonare: gli studi dimostrano che, con il farmaco, i batteri possono ridurre il loro numero ma non scompaiono definitivamente.

Il nuovo farmaco, Alyftrek, è simile al Kaftrio, poiché è una combinazione di un potenziatore, deutivacaftor, e di due correttori, tezacaftor e vanzacaftor. Ha già ottenuto parere positivo dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA e a breve dovrebbe essere approvato ufficialmente prima da EMA e poi, entro pochi mesi, da AIFA. Il suo effetto è paragonabile a quello del Kaftrio, come è stato osservato negli studi scientifici riportati in questa pubblicazione (studio effettuato in persone con FC sopra in 12 anni) e in questa pubblicazione (studio effettuato in bambini con FC tra i 6 e gli 11 anni).

 

Dott. Cesare Braggion, Direzione scientifica FFC Ricerca