Una volta che un farmaco è disponibile, la ricerca non si ferma: gli studi post-marketing valutano sicurezza ed efficacia dei farmaci dopo la loro approvazione e commercializzazione. Sono usati per osservare gli effetti dei farmaci a lungo termine e su larga scala con controlli medici routinari, meno ravvicinati rispetto a quelli dei trial clinici.
In fibrosi cistica, gli studi post-marketing sono utili per monitorare l’effetto dei farmaci modulatori nella vita reale, includendo anche chi non ha partecipato alle sperimentazioni cliniche. Un esempio concreto è il progetto strategico Effetto Kaftrio di FFC Ricerca, che ha valutato l’effetto di Kaftrio in persone con FC e malattia polmonare avanzata.