Volevo notizie su kalydeco, già approvato dalla FDA e messo in commercio su pazienti che hanno almeno una mutazione G551D. Ho una bimba FC di 8 anni con mutazione DF508 e G551D, attualmente in ottima salute, e pertanto vorrei sapere quando potrà essere a disposizione per i pazienti FC in Italia. Mia figlia è seguita dal centro FC di Palermo. Grazie per la vostra attenzione.
Il farmaco kalydeco, dopo l'approvazione della FDA statunitense, entra in commercio negli Stati Uniti in questi giorni. La compagnia Vertex americana ha presentato anche, a fine ottobre 2011, richiesta di approvazione per l'impiego nei paesi della Comunità Europea all'EMA (Agenzia Europea per i Medicinali). Quest'agenzia non ha ancora dato l'approvazione, ma si presume che essa seguirà a breve. Ciascuno stato della Comunità europea dovrebbe poi confermare l'approvazione per l'impiego nella rispettiva popolazione. Qui potrebbero esserci problemi per il costo del farmaco, con necessità di trattative: questo sarà cruciale per quei paesi (l'Italia soprattutto, grazie alla legge 548/93) che dovranno assumersi l'onere di fornire il farmaco ai pazienti per i quali è indicato (al momento solo quelli di età superiore ai 5 anni con almeno una mutazione G551D) completamente a carico dello Stato. Ricordiamo che il costo stabilito, almeno per ora, per gli USA è di 294 mila dollari (circa 223 mila euro) per anno per tutta la vita. Questo farmaco va infatti assunto per bocca due volte al giorno tutti i giorni.
Suggeriamo di leggere anche la risposta alla domanda del 05.02.12: Kalydeco (ivacaftor = VX-770): situazione attuale e futuro
