Una crescita in altezza ritardata o rallentata interessa frequentemente gli adolescenti con fibrosi cistica. Un tale evento può essere dovuto a malnutrizione ma si è visto che esso è possibile anche in soggetti in buone condizioni cliniche. Le ragioni precise di una tale anomalia non sono in realtà ben note, ma una delle cause potrebbe essere una inadeguata risposta degli organi bersaglio all’ormone della crescita, pur normalmente secreto o quasi. In più occasioni si è posto il problema se la somministrazione di ormone della crescita (GH) non potesse correggere il difetto di crescita in questi malati, ma mancano studi conclusivi in proposito.
Un gruppo di endocrinologi del Texas ha recentemente messo insieme i risultati di uno studio retrospettivo condotto su 25 pazienti in età puberale (tra 13 e 17 anni) sottoposti a trattamento con GH per un anno. Essi avevano tutti una bassa statura ed una ridotta velocità di accrescimento in altezza. Il trattamento fu iniziato dopo aver escluso che la scarsa crescita fosse attribuibile a malnutrizione, a scarso apporto alimentare o ad altre cause specifiche di scarsa crescita. Certamente quei pazienti avevano bassi livelli di un fattore dipendente dallo stimolo sui tessuti dell’ormone di crescita, il cosiddetto “fattore di crescita insulino-simile” (IGF-I), probabile indice della scarsa risposta al GH endogeno.
Il trattamento consisteva nella somministrazione quotidiana sottocute di GH ricombinante umano (prodotto da batteri con tecniche di ingegneria genetica) alla dose di 0,3 mg per Kg di peso per settimana). Questi casi furono comparati con 12 pazienti CF della stessa età e in analoghe condizioni cliniche che non erano trattati con GH. Dopo un anno di trattamento si è registrato nei soggetti trattati un significativo incremento rispetto ai casi non trattati dei seguenti parametri: peso, altezza , velocità di crescita in altezza e in peso, massa muscolare, contenuto minerale delle ossa e valori assoluti di funzione respiratoria. Inoltre, i trattati ebbero un minor numero di ricoveri rispetto ai non trattati. Non furono osservati effetti collaterali indesiderati e in particolare non si è sviluppato in alcun caso intolleranza al glucosio.
Secondo gli autori dello studio, questi risultati suggerirebbero l’utilità di impiego del GH in adolescenti CF con scarsa crescita: un tale trattamento avrebbe anche un effetto correttivo sull’osteoporosi che si accompagna abitualmente al rallentamento di crescita. Certamente sono risultati stimolanti ma le conclusioni sono tratte solo sulla base di uno studio osservazionale retrospettivo che ha debolezze metodologiche. Questo genere di trattamenti importanti, di cui poco conosciamo, compresi gli effetti benefici o indesiderati a distanza, meritano studi cosiddetti controllati (con placebo) e randomizzati, in cui vengano eliminate le possibili cause di disturbo, i cosiddetti “bias”, che inevitabilmente influiscono sui risultati degli studi osservazionali retrospettivi tipo quello qui citato. E tuttavia questo studio è un serio punto di partenza , anche se non autorizza per il momento ad introdurre nella routine clinica CF l’impiego terapeutico dell’ormone della crescita.
Hardin DS, Ferkol T, Ahn C, et al. A retrospective study of growth hormone use in adolescents with cystic fibrosis. Clinical Endocrinology 2005;62:560-66