Strutture tridimensionali ricavate da cellule derivate da individui sani o malati e poi cresciute in laboratorio, in modo da ottenere una struttura più o meno complessa, che può arrivare a simulare una copia dell’organo originale, con la sua stessa struttura tridimensionale.

Gli organoidi possono essere suddivisi in due tipologie: strutture semplici, di forma sferica e costituite da un singolo strato di cellule (chiamati anche sferoidi), che servono per studiare attività specifiche delle cellule di cui sono costituiti. È possibile anche generare delle “repliche in miniatura” di un organo, composte da tipi cellulari diversi che formano degli strati di cellule che possono assemblarsi in strutture complesse, riproducendo quindi la complessità dell’organizzazione cellulare che si osserva nei nostri organi.

In fibrosi cistica si usano organoidi di derivazione intestinale e nasale: in entrambi i casi, gli organoidi ottenuti dalle cellule della persona con FC sono usati per studiare le sue specifiche mutazioni del canale CFTR e per testare i farmaci modulatori su queste mutazioni, prevedendone la risposta.