L’RNA messaggero (mRNA) è una molecola intermediaria tra DNA e proteine: contiene una copia delle informazioni presenti nel DNA e le trasporta fuori dal nucleo della cellula, dove vengono usate per la produzione di proteine.

A volte, come nel caso della fibrosi cistica, il DNA contiene mutazioni, cioè errori nelle istruzioni per la produzione delle proteine: l’mRNA può essere usato per fornire alla cellula istruzioni corrette.