Buongiorno, ho appena ricevuto il seguente messaggio e mi chiedo quando il farmaco Kalydeco sarà messo in commercio. Se non erro, questo farmaco potrebbe agire anche sulla mutazione DF508.
“From: “Robert J. Beall, Ph.D., CF Foundation” Date: Tue, 31 Jan 2012 12:47:35 -0500 Subject: Important: Groundbreaking New Drug Approved for CF Dear Friend, We took a major step forward in our work to find a cure for cystic fibrosis today. This morning, the Food and Drug Administration announced its approval of a breakthrough new treatment for cystic fibrosis called KalydecoTM (previously known as VX-770). This drug is a breakthrough because it is the first to address the underlying cause of cystic fibrosis. Kalydeco works to correct a specific CF mutation, G551D, which is present in about 4 percent of people with CF in the United States. By attacking this disease-causing mutation at its core, the drug dramatically improves lung function, lowers sweat chloride levels and helps patients gain the weight they need to stay healthy. Not only is Kalydeco a major treatment breakthrough for people with the G551D mutation of CF, the science behind the drug has opened exciting new doors to research and development that may eventually lead to a cure for all people living with CF. This breakthrough drug is the result of a decade-long collaboration between the Cystic Fibrosis Foundation and Vertex Pharmaceuticals. Please know that this tremendous milestone would not have been possible without you. With your continued support, we will build on this achievement to develop new treatments that address the underlying cause of the disease for all people with cystic fibrosis. We will not rest until we find a cure. To learn more about Kalydeco, click here. http://llists.cff.org/t/123537/14748985/988/0/ Sincerely, Robert J. Beall, Ph.D. President and CEO Cystic Fibrosis Foundation 800-FIGHT-CF info@cff.org www.cff.org”
Questo è il recente messaggio diffuso dal presidente della Cystic Fibrosi Foundation americana, Robert J Beall, che annuncia che il farmaco Kalydeco (nei trial clinici indicato abitualmente come VX-770) è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) americana per la sua immissione sul mercato per l’ uso nei pazienti FC con mutazione G551D. Negli Stati Uniti viene quindi messo immediatamente sul mercato. In Europa il prodotto è stato sottoposto all’analoga Agenzia della Comunità Europea per i Farmaci (EMEA) di cui si attende il responso.
Ricordiamo che questo farmaco ha dimostrato, negli studi di fase II e III su pazienti FC con almeno una mutazione G551D, la capacità di normalizzare o quasi il test del sudore, il significativo miglioramento della funzione respiratoria, la riduzione di frequenza delle esacerbazioni respiratorie ed un buon incremento del peso corporeo, senza presentare sensibili effetti collaterali. Questo farmaco al momento è quindi applicabile solo in pazienti con mutazione G551D: questi sono circa il 4% nella popolazione nordamericana (più di un migliaio), ma sono rarissimi in quella italiana e sud europea. Il farmaco ha aperto la strada a studi di terapia mirata a specifiche mutazioni CFTR. Potrebbe essere attivo anche in qualche altra mutazione CFTR rara.
Negli studi in vitro è attivo anche sulla mutazione DF508, ma solo quando la proteina CFTR alterata da questa mutazione abbia raggiunto e si sia posizionata stabilmente sulla membrana apicale delle cellule epiteliali. Per ottenere questo si stanno mettendo a punto farmaci cosiddetti “correttori”. Tra questi ha raggiunto fama il VX-809, messo a punto e in corso di sperimentazione da parte della stessa compagnia americana Vertex. Sono stati già avviati studi clinici di fase II con la combinazione di VX-809 e VX-770, ma i primi risultati sono ancora piuttosto modesti: bisognerà forse adottare dosaggi più elevati ma forse orientarsi anche verso correttori più appropriati.
Si veda in proposito anche la domanda/risposta del 19.01.12: Vertex programma di sviluppare nel 2012 ulteriori studi con Kalideko (VX-770), VX 809 e VX-661
