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16 Settembre 2020

La recente richiesta a EMA di variazione all’autorizzazione per Kaftrio: inserire anche i soggetti FC con una sola copia di mutazione F508del accompagnata da una copia di mutazione gating o di mutazione con funzione residua

Autore: Francesco
Argomenti: Nuove terapie
Domanda

Alla luce della nuova domanda presentata e accolta da EMA per estendere l’uso di Kaftrio a tutti coloro che abbiano almeno una copia di F508del, mi chiedevo se questa valutazione ha tempi più brevi o il percorso è sempre lo stesso. Inoltre volevo sapere se la valutazione AIFA è già partita e avere delucidazioni sul percorso di approvazione. Grazie per il vostro lavoro. Saluti.

Risposta

La domanda si riferisce all’informativa Vertex (1) in cui viene annunciato che è stata posta all’EMA una domanda di “variazione all’autorizzazione al commercio” riguardante Kaftrio.

La variazione richiesta consiste in questo: autorizzare Kaftrio, oltre che per soggetti (dai 12 anni in su) con doppia mutazione F508del e soggetti con F508del + mutazione con funzione minima (FM), anche per soggetti con F508del + mutazione di tipo gating e soggetti con F508del e mutazione con funzione residua (FR). Per l’elenco delle mutazioni definite di tipo gating e delle mutazioni con funzione residua oggetto di precedenti approvazioni da parte di EMA (rispettivamente per Kalydeco e Symdeko), si può consultare il documento Stato regolatorio per i farmaci modulatori di CFTR attualmente in commercio. Non sappiamo se siano queste le mutazioni gating e mutazioni FR oggetto dell’attuale richiesta a EMA.

Attenzione: non c’è quindi la richiesta di autorizzazione di Kaftrio a tutti quelli che hanno una sola una copia di F508del a prescindere dalla mutazione che l’accompagna (come è invece per FDA americana).
Per quanto riguarda le caratteristiche della procedura chiamata “Type II Variation Marketing Authorization” (2), essa richiede che venga fornita nuova documentazione, che viene esaminata, come indicato nel comunicato, dal comitato tecnico scientifico dell’EMA (CHMP). Il comitato fornirà parere ad EMA, alla quale spetta la decisione finale. Non siamo in grado di fornire informazioni sui tempi, lo faremo appena possibile. Né sappiamo dire niente per quanto riguarda AIFA. Possiamo solo rimandare alla volontà delle tre organizzazioni SIFC-LIFC-FFC di agire congiuntamente per un percorso comune intorno a Kaftrio (3).

1) investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-european-medicines-agency-type-ii-variation
2) fimea.fi/web/en/marketing_authorisations/renewals_and_variation_applications/variation_applications
3) FFC sigla l’accordo con LIFC e SIFC per un dialogo congiunto con le Istituzioni su Kaftrio, 15/09/2020

G. Borgo


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