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23 Maggio 2011

La ricerca computeristica prepara le basi per la ricerca sperimentale verso nuove cure per la fibrosi cistica

Autore: Annalisa
Argomenti: Nuove terapie
Domanda

Buonasera, su Internet è appena apparsa la notizia che riporto testualmente di seguito e per la quale chiedo se vi sia un qualche fondamento scientifico ed a cosa in particolare si riferisce: “Grazie Annalisa (ASCA) – Roma, 11 mag – Uno studente di sedici anni di Richmond Hill (Canada) ha scoperto un cocktail di farmaci efficace nella cura della fibrosi cistica. Marshall Zhang ha vinto l’edizione 2011 di una competizione, il Sanofi-Aventis BioTalent Challenge, in cui studenti provenienti da tutto il Canada hanno presentato progetti biotecnologici in ambito salute. Utilizzando il Canadian SCINET supercomputing network, lo studente ha scoperto che due dei farmaci utilizzati nel trattamento della fibrosi cistica interagiscono con porzioni differenti della proteina che causa la malattia e ha dimostrato che l’uso contemporaneo dei due medicinali potrebbe dar vita a una maggiore efficacia del trattamento”.

In seguito ho riscontrato altri dettagli, sempre rinvenuti su internet, sperando siano utili per capire qualcosa di più sulla eventuale e reale portata di quanto riportato: “Grazie Annalisa 2011 Greater Toronto: Toronto student “hacks” supercomputer network to find cure for CF by admin on May 4, 2011. While many high school students can navigate computers with ease, not many can say they’re had a major success using the Canadian SCINET supercomputing network. In fact, Marshall Zhang, 16, a Grade 11 student at Richmond Hill’s Bayview Secondary School, this year used the massive computer system to find a new and potentially effective drug cocktail to treat cystic fibrosis. Experts familiar with his work were impressed. The results were better than unexpected and demonstrated the usefulness of computational approaches for discovery of potential drug-like compounds. “Marshall’s findings show that computational methods can drive the discovery of compounds (drugs), that may offer effective treatment for cystic fibrosis,” says mentor Dr. Christine Bear, a researcher at the Hospital for Sick Children’s Research Institute. CF is a common, fatal genetic disease where the lungs’ normal protective coating of thin mucus becomes thick and sticky which is an inviting environment for serious and fatal bacterial infections. A genetic mutation is responsible for most cases of CF. Leading research currently in clinical trials suggests that specific drugs may help correct this defect. However no one knows exactly how this corrective mechanism works. At Dr. Bear’s lab at Sick Kids, Marshall tasked himself with using sophisticated computer modelling on the SCINET to investigate what these drugs might be doing to ‘correct’ the genetic defect at the molecular level. On the computer, he identified how two drugs each interacted with one specific part of the mutant protein. He then proved his ‘virtual’ findings were correct using living cells in culture. Marshall correctly suspected that using the two drugs together might prove to be even more effective because his work showed the drugs interacted with different parts of the mutant protein. “The cells treated with the two drugs were functioning as if they were the cells of healthy individuals,” says Marshall. “The thrill of knowing that I was on the forefront of current knowledge was absolutely the best thing about my experience in the Sanofi-Aventis Biotalent Challenge,” says Marshall, adding that the lab experience and “getting a taste of real research has definitely driven me towards a pursuing science in the future.” “I think that Marshall has tremendous potential to be a scientist in the future because of his intelligence, motivation and determination,” adds Dr. Bear.

Risposta

Ringraziamo la nostra interlocutrice per queste interessanti notizie. Anche noi abbiamo fatto una navigazione in internet per vedere se c’era qualche informazione meno generica da raccogliere ma non abbiamo trovato più di quanto riportato in sostanza nella domanda.

Par di capire che la cosa straordinaria di questa notizia è che un ragazzo di 16 anni abbia “giocato” con un sistema computeristico per entrare nel mondo delle possibili future cure del difetto di base della fibrosi cistica. Questa dell’investigazione su molecole potenzialmente attive e correttive di proteine difettose attraverso sistemi informatici molto sofisticati è una via non raramente seguita dai ricercatori, anche se raramente di grande successo. In questo caso, probabilmente, incrociando “virtualmente” con la struttura nota della proteina CFTR molecole, incluse nel mare magnum di quelle note o meno note, il giovane canadese Marshall ne avrebbe individuate due che, legandosi in sinergia a punti diversi della proteina difettosa, ne avrebbero potuto recuperare la normale funzionalità. Anche di maggiore interesse è che il giovane avrebbe dimostrato in laboratorio su un modello cellulare che queste due molecole correggono di fatto in vitro il difetto di funzione CFTR. La dottoressa Christine Bear, nota ricercatrice di Toronto, secondo l’informazione con la struttura nota della proteina CFTR Internet, avrebbe valutata come seria la scoperta del giovane Marshall.

Più di così non possiamo dire, almeno fino a quando questa scoperta non troverà spazio, dopo serie verifiche sperimentali di laboratorio, in pubblicazioni scientifiche consultabili.

Va detto che la ricerca per correggere il difetto di base CF si sta già largamente muovendo verso la combinazione di molecole che mettano insieme l’effetto di correzione della proteina CFTR (es. VX-809, che fa maturare la CFTR-DF508) e quello di potenziamento (es. VX-770, che rinforza l’azione della CFTR matura e arrivata in membrana apicale) oppure verso molecole che hanno contemporaneamente l’effetto di correzione e quello di potenziamento (es. Aminoariltiazoli).

A conclusione, comunque, un plauso a questi ragazzi che rappresentano la speranza della ricerca per il futuro, se non li abbandoniamo a sé stessi.

G.M.


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