Salve, vi scrivo in seguito alla lettura di una risposta data a una domanda posta su questo sito. La risposta a cui mi riferisco tratta della perdita di efficacia di Kalydeco nel corso del tempo, che sembra essere un dato certo e confermato dai riscontri clinici dei vari pazienti.
La mia domanda riguarda Kaftrio, avendo da poco iniziato a prenderlo ed essendo al settimo cielo per la felicità dal momento che non mi sembra reale una tale sensazione di benessere, mi sorge però una domanda lecita a questo punto. Essendo Kaftrio combinato con Kalydeco, ci si può aspettare una perdita di efficacia nel tempo anche da parte del nuovo modulatore? Cosa dobbiamo aspettarci? So bene che gli effetti sono poco prevedibili e che bisogna solo aspettare e valutare i risultati clinici nel tempo, ma vorrei evitare di crearmi aspettative non corrispondenti a realtà. È inutile dire che si vuole pensare a una quasi guarigione (nei limiti del possibile, certo!). Inoltre vorrei chiedere se in tutti coloro che prendono Kalydeco si è riscontrato questo calo di efficacia o se solo in una parte di pazienti: é importante avere delle aspettative il più reali possibili.
Colgo l’occasione per ringraziare con tutto il cuore la ricerca per questo regalo che mi e ci ha fatto, il regalo di una seconda vita! E per incentivare a sostenerla sempre, perché non può e non deve fermarsi! Mi auguro che presto arrivi un farmaco per tutti, che tutti possano provare questa indescrivibile gioia di vedere la luce in fondo al tunnel, fiduciosa che la ricerca saprà sorprenderci ancora e ancora. Grazie infine a Voi, che da sempre ci sostenete attraverso le risposte ai nostri dubbi, facendoci sentire così meno soli.
Gli studi clinici post-marketing nelle persone con fibrosi cistica e una mutazione G551D, che assumevano Kalydeco da almeno 5 anni, hanno messo in rilievo che nel tempo si perdeva il guadagno di funzione polmonare ottenuto inizialmente con il farmaco, mentre gli altri aspetti benefici sullo stato nutrizionale e sul numero delle esacerbazioni polmonari rimanevano invariati nel tempo (ne abbiamo parlato qui).
Questa discrepanza tra i diversi effetti è poco comprensibile. Una possibile spiegazione è che il farmaco è stato introdotto nella maggior parte dei casi non nelle fasi iniziali della malattia ma dopo che il danno polmonare si è instaurato pur in diverso grado. Sono ancora pochi gli studi che hanno raccolto informazioni sugli effetti di Kalydeco per un così lungo periodo di tempo: c’è bisogno perciò di raccogliere ancora dati per definire la persistenza degli effetti dei nuovi modulatori nel lungo periodo. Sarà importante verificare gli effetti a lungo termine anche in relazione all’età a cui la terapia è stata avviata.
Ovviamente queste considerazioni valgono anche per Kaftrio, che solo recentemente è stato autorizzato per l’immissione in commercio.
In generale, dopo che i trial clinici di fase 3 hanno evidenziato gli effetti di un nuovo farmaco per l’immissione in commercio, il suo profilo di efficacia e di sicurezza deve poter essere verificato nella vita reale e per lunghi periodi di tempo: questo è l’obiettivo della ricerca clinica post-marketing.
Ha ragione chi ci scrive a sottolineare il valore della ricerca, che deve poter sempre continuare considerando successi e sconfitte mai come definitivi e ogni risultato raggiunto come sempre migliorabile.
