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9 Luglio 2019

Uso compassionevole delle nuove triplici combinazioni di farmaci modulatori di CFTR ancora in sperimentazione

Autore: Eleonora
Argomenti: Nuove terapie
Domanda

Buongiorno, sono una donna di ventisei anni con FC, in lista di trapianto, con mutazioni F508del e 1259insA, idonee per la nuova tripla combinazione di Vertex. I tempi per averlo in commercio in Italia sono purtroppo ancora lunghi, ed ora che i trials sperimentali sono conclusi ed è stata selezionata la molecola migliore (tra il VX-445 e il VX-659). Mi sto personalmente informando sull’uso compassionevole, dato che da parte del mio centro FC ho trovato solo un muro. Vorrei quindi avere maggiori informazioni da parte vostra, se sapete se la Vertex è disponibile a concedere il farmaco in compassionevole. In tal caso, quali sono i criteri di accessibilità e circa quali sono i tempi di attesa? Grazie mille.

Risposta

Purtroppo non abbiamo molto da aggiungere rispetto alla risposta di due mesi fa (1): la sperimentazione clinica con VX-445 si è conclusa con risultati molto buoni (2). Al momento Vertex ha dichiarato di voler sottoporre la richiesta di approvazione entro il 3° trimestre 2019 all’americana FDA (U.S. Food and Drug Administration), ed entro il 4° trimestre all’europea EMA (European Medicines Agency). Questi passaggi, in particolare l’approvazione dell’EMA, sono importanti anche ai fini dell’uso compassionevole del farmaco, e influiscono sulla disponibilità dell’azienda produttrice a fornirlo con tali modalità (3). Sempre l’azienda richiederebbe poi di rispettare la procedura con documentazione del Comitato Etico della struttura di riferimento, approvazione AIFA e via dicendo. In altri termini, ci sembra difficile gestire il problema direttamente e singolarmente da parte del malato, ma per eventuali e maggiori informazioni, ovviamente, possono sempre essere consultati i responsabili di Vertex Italia.

Per fornire una risposta più utile dovremmo conoscere anche ragioni/argomenti/valutazioni fatti dai curanti del centro FC, perché l’alleanza terapeutica è importante e comunque indispensabile in momenti così difficili. Il centro di cura dovrebbe documentare come per la persona che fa la richiesta non vi siano alternative terapeutiche possibili e/o ci sia pericolo di vita imminente, così come riportato nel Decreto Ministeriale 2003 (3,4). A questo proposito ci chiediamo per esempio se con i curanti sia stata esplorata la possibilità di una rivalutazione del quadro clinico con segnalazione al centro trapianti prescelto, e quindi al database nazionale esistente, dell’eventuale peggioramento, cosa che si usa fare quando è necessario accorciare al massimo i tempi della lista d’attesa.

1) Uso compassionevole dei farmaci. A proposito della triplice combinazione (tezacaftor + Ivacaftor + VX445) in corso di studio clinico fase 3. Domanda del 21/03/2019
2) Incoraggianti risultati dagli studi clinici di fase III con la tripla combinazione VX-445 + tezacaftor + ivacaftor. Domanda del 03/06/2019
3) Uso “compassionevole” di kalydeco per pazienti FC con mutazioni di “gating” diverse da G551D. Domanda del 16/04/2014
4) www.agenziafarmaco.gov.it

G. Borgo


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