Vi scrivo perché, nell’attesa dell’approvazione di Kaftrio, mi sorgono due dubbi. Il primo: quando ci sarà l’approvazione da parte di EMA, rimarranno le tabelle delle mutazioni CFTR di Vertex per la somministrazione del farmaco? È impossibile che possano modificarle o depennare mutazioni per un qualsiasi motivo, giusto? Magari analizzando i dati Vertex intendo. Ho questo dubbio (spero dettato da semplice ignoranza) e chiedo rassicurazione. Poi, per quanto riguarda la somministrazione da parte dei centri, secondo voi come funzionerà? Mi spiego meglio: essendo comunque un farmaco che copre gran parte della popolazione FC, immagino che AIFA dovrà fare un gran lavoro per la contrattazione del prezzo, giusto? Arrivati poi a un accordo, i centri di riferimento come procederanno alla somministrazione al paziente? Verrà dato di default a tutti? (Mi riferisco agli over 12). Oppure ci sarà un ulteriore scrematura in base alla condizione respiratoria del paziente?
Mia figlia compirà 12 anni del 2021 e rientra nelle liste Vertex per Kaftrio. Non ha una situazione polmonare leggerissima. Fev1 che si mantiene intorno al 80/90%, piccole vie invece già al 30%, molte bronchiectasie, colonizzazione di germi fra cui Pseudomonas ed Mrsa che necessitano ovviamente di terapie praticamente quasi continuative per cercare di mantenere una situazione accettabile, poiché mia figlia comunque è molto sintomatica e fa enormi sacrifici al giorno per cercare di non peggiorare. Chiedo questo perché ho il sentore che dal momento che ci sarà la possibilità di assumerlo, i centri, possano decidere di non darlo, essendo un farmaco oneroso, finché la situazione non sia, diciamo, più “grave”. Questo sentore l’ho avuto perché qualche mese fa il mio centro di cura parlandomi alla larga di Kaftrio mi disse: “Vostra figlia rientra nelle liste delle mutazioni che possono beneficiare di Kaftrio, ma dalla sua approvazione si valuterà fra qualche anno quando darglielo”. Immagino per una questione economica. Questo “fra qualche anno” però mi rimbomba nella testa. Mia figlia ha perso più di 20 punti fev1 in nemmeno 2 anni. Già adesso quando si muove un po’ di più, affanna. A volte non riesce nemmeno a ridere a crepapelle dalla tosse. Cosa altro dobbiamo aspettare? Poi penso agli altri farmaci Vertex, come Kalydeco per esempio, che molti bambini stanno già assumendo e hanno una situazione polmonare di gran lunga migliore di mia figlia (fev1 oltre il 110%, zero germi o riacutizzazioni) e mi chiedo perché a noi debbano aver dato una risposta del genere nonostante lei sia peggiorata molto negli ultimi due anni e ne abbia davvero bisogno. Scusate il messaggio infinito, ma sono un po’ scoraggiata.