A seguito della richiesta avanzata dalla Vertex ad EMA per l’introduzione di Trikafta (Kaftrio per l’Europa) nel mercato europeo, sono rimasto molto perplesso e deluso della determinazione assunta da EMA nel non approvare questo nuovo e importantissimo farmaco per tutti i malati FC, con le stesse prescrizioni assunte dalla FDA americana. Vi chiedo pertanto il perché di questa differenziazione, ovvero perché l’autorità europea non ha esteso – come negli Usa – il suo uso a tutti i malati con una singola copia di F508del. Perché, se in America hanno ritenuto che in ogni caso questo farmaco arrecasse benefici importanti a tutti i portatori della F508del a prescindere dall’altra mutazione, l’autorità europea si permette di restringere il campo di applicazione? Ma su che basi avvengono tali determinazioni? Problemi di sicurezza del farmaco? Non credo, anche perché in ogni caso, un malato che non avesse una seconda mutazione con funzione minima (e poi perché ancora non si conosce l’elenco di queste approvate in Europa?) non ha altre speranze di contenimento della malattia, quindi meglio un farmaco moderatamente efficace o finanche non sicuro al 100% che un decorso segnato, questo sì, con prognosi infausta al 100%! Proprio mi sfugge la motivazione di questa determinazione da parte di EMA, come a voler fare i primi della classe sulla pelle dei malati, non recependo in toto le prescrizioni saggiamente adottate negli Usa. C’è un motivo particolare? Chi decide in Europa ha un nome e un cognome senza trincerarsi dietro i vari comitati, direttivi o consigli in modo da eludere così ogni singola responsabilità personale? Perché francamente vorrei conoscere e poter guardare negli occhi chi decide di restringere il campo di applicazione di un farmaco quasi risolutivo, lasciando al proprio destino chi non ha avuto la “fortuna” di avere la seconda mutazione ricompresa nella magica lista (che assurdamente ancora non conosciamo)! Problemi economici legati ai costi? Non credo che con tutti i milioni di euro sperperati proprio dalla nostra bella Europa, si sia deciso di risparmiare sulla possibilità di vita dei malati FC, perché sarebbe ancora più grave e inaccettabile! Allora mi domando e domando a tutta la comunità il perché di quest’assurda restrizione che trovo inaccettabile, ottusa e vergognosa nei confronti di chi ha diritto, in un continente che si ritiene civile, di curarsi nel migliore dei modi a prescindere anche dalle possibilità economiche.