È vero che il 27 novembre 2020 l’EMA ha annunciato l’approvazione del farmaco Symkevi (composto dal correttore tezacaftor e dal potenziatore ivacaftor) per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica a partire dall’età di 6 anni (mentre prima era a partire dai 12 anni), che hanno due copie della mutazione F508del del gene CFTR o una copia della mutazione F508del e una copia di una delle 14 mutazioni nel gene CFTR che determinano un’attività CFTR residua: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G → A, 3272-26A → G e 3849 + 10kbC → T.
In Italia però Symkevi è approvato da AIFA a partire dai 6 anni in su ed è in fascia C-NN (non negoziato), questo significa che la sua erogazione viene valutata caso per caso e il costo non è a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Si prega di chiedere informazioni al medico curante del centro FC di riferimento. La prescrivibilità non è cambiata rispetto a quanto descritto nella risposta pubblicata su questo sito in data 15 aprile 2019:
Normativa italiana per la prescrizione di Symkevi (Symdeco).