Il problema è reale e siamo consapevoli che la situazione attuale metta a dura prova i pazienti. Il consiglio che possiamo dare è di sensibilizzare molto i medici curanti del Centro a cui si fa riferimento, riportando loro l'articolo 3 della legge 548/93 ("Disposizioni per la prevenzione e la cura della fibrosi cistica"), nel quale viene stabilito che le ASL debbano fornire alle persone con FC tutti i presidi terapeutici necessari, su prescrizione di un centro regionale FC. L'articolo dice testualmente: "Le regioni e le province autonome di Trento e di Bolzano tramite le unità sanitarie locali provvedono a fornire gratuitamente il materiale medico, tecnico e farmaceutico necessario per l'aerosolterapia anche ultrasonica, l'ossigenoterapia, l'antibioticoterapia, la fisiochinesiterapia e la riabilitazione, la terapia nutrizionale enterale e parenterale e quanto altro ritenuto essenziale per la cura e la riabilitazione a domicilio dei malati di fibrosi cistica. I farmaci, i supplementi nutrizionali, i presidi sanitari e le apparecchiature di terapia e riabilitazione sono forniti ai pazienti direttamente dalle unità sanitarie locali di residenza su prescrizione di un centro di cui al comma 2." (http://www.medicoeleggi.com/argomenti/11652.htm).

In pratica il medico del centro prescrive il farmaco (anche quando non è inserito nel prontuario del Servizio Sanitario Nazionale, purchè il farmaco abbia riconosciute indicazioni per la malattia in questione, indicazioni che sarebbe bene che il medico comunque documentasse, in caso di farmaci molto costosi) e l'ASL, se intende uniformarsi alla legge, è tenuta a procurarlo: dovrebbe essere quindi l'ASL a prendere contatti con l'azienda farmaceutica che produce il farmaco e trattare con questa le condizioni per averlo. Già in altri casi è avvenuto in Italia. Da parte dei dirigenti Vertex da noi interpellati sull'argomento abbiamo avuto più volte rassicurazioni che queste trattative possono assumere carattere rispettoso del reale bisogno del paziente e non strettamente orientato al profitto aziendale. E' vero che Vertex si è tutelata definendo alcune caratteristiche cliniche del paziente per l'uso compassionevole del farmaco (http://www.fibrosicisticaricerca.it/domanda-e-risposta/Uso-compassionevole-di-kalydeco-per-pazienti-FC-con-mutazioni-di-gating-diverse-da-G551D?pag=5), ma non sappiamo quanto queste caratteristiche siano rigidamente chiamate in causa per esercitare un rifiuto alla trattativa. La strada è sicuramente in salita, ma a nostra conoscenza è l'unica da tentare.