Il problema della gravidanza nelle donne FC che partecipano a un trial clinico con nuovi modulatori di CFTR - Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica

Il problema della gravidanza nelle donne FC che partecipano a un trial clinico con nuovi modulatori di CFTR

13 Maggio 2020

autore

Agnese

Domanda

Salve, sto assumendo il farmaco sperimentale tezavcaftor/ivacaftor di Vertex. Ho iniziato poche settimane fa la fase 3. So che in sperimentazione non è possibile avere una gravidanza. Dovrei aspettare la commercializzazione del farmaco, che non so quando avverrà. La mia domanda è questa: nell’eventualità decidessi di avere una gravidanza e di conseguenza sospendere l’assunzione del farmaco, passati i 9 mesi della gravidanza, se il farmaco non sarà andato in commercio, potrò rientrare in sperimentazione o riavere comunque il farmaco? Inoltre vorrei sapere: ci sono casi di gravidanza con Symkevi e come sono andati? Ho scoperto questa malattia a 18 anni perché avevo sempre tosse. Ho sempre avuto sufficienza pancreatica senza mai problemi intestinali, ma solo respiratori, anche se la mia forma è stata sempre abbastanza lieve. Nella mia vita ho fatto solo 3/4 cicli di antibiotico endovena. Prima dello studio ho sempre avuto una FEV1 tra 70-80% e con il farmaco che sto assumendo (Symkevi) mi mantengo sull’80% e sto benissimo, ho qualche colpetto di tosse solamente. Prima della sperimentazione ho avuto una gravidanza (7 anni fa) che non mi ha dato nessun tipo di problema.

Risposta

A una donna con FC che partecipa a un trial clinico con i nuovi modulatori di CFTR viene richiesto di firmare un consenso informato sulle modalità e criteri che ne regolamentano la partecipazione. Fra questi vi è anche l’impegno a usare efficaci misure di contraccezione nel corso del trial, non essendo nota la sicurezza del farmaco a livello fetale. Questo implica che se nel corso del trial si verifica una gravidanza, questo evento la fa automaticamente uscire dalla sperimentazione. Ci sembra molto difficile rispondere sulla possibilità di rientrarvi a gravidanza conclusa. Difficile prevedere se a quell’epoca il trial con il farmaco che sta assumendo (Symkevi) sarà ancora nella fase di arruolamento di nuovi soggetti e se potrebbe rientrare nei criteri di inclusione. Il nostro consiglio è di parlare di tutto questo con franchezza ai medici del centro a cui fa riferimento. Sono decisioni molto difficili, di cui abbiamo scritto in precedenti articoli (1, 2). Poiché Symkevi in Italia è autorizzato da AIFA come farmaco in fascia C-NN, vale a dire commerciabile, ma con costo non negoziato, dovranno essere sempre questi stessi medici a valutare il quadro clinico dopo la gravidanza e decidere se ci saranno le condizioni per avviare la richiesta del farmaco attraverso pagamento da parte della regione d’appartenenza. Circa la domanda se ci sono stati casi di donne che hanno condotto a termine una gravidanza continuando ad assumere i nuovi farmaci modulatori di CFTR, non ci sono pubblicazioni scientifiche a cui riferirsi e quindi non c’è niente di certo. In un recentissimo seminario trasmesso via web dalla CF Foundation è stata presentata una diapositiva che illustrava una casistica di circa 60 donne con FC con gravidanza e continuazione di terapia con modulatori. Erano soprattutto donne in trattamento con Kalydeco e Orkambi, solo 7 con Symdeko. Gli autori della raccolta dicevano che non erano state riportate anomalie o complicanze nei riguardi del feto, ma sottolineavano anche l’assoluta necessità di avere maggiori conferme raccolte attraverso studi prospettici. 1) La gravidanza in donne con fibrosi cistica nell’era dei modulatori, 15/07/2019 2) Potenziale impatto sulla fertilità dei nuovi farmaci modulatori del difetto genetico FC,16/02/2016