Da pochi mesi sono stati pubblicati i risultati dello studio riguardante Kaftrio somministrato a 66 bambini con fibrosi cistica di età compresa tra i 6 e gli 11 anni di età, con una doppia mutazione F508del o una mutazione F50del e una mutazione a funzione minima (1). Lo scopo dello studio è stato quello di verificare la sicurezza e l’appropriatezza del dosaggio, modificato a seconda del peso corporeo. Il farmaco si è dimostrato ben tollerato nei 6 mesi di durata dello studio; anche i risultati clinici sono risultati paragonabili a quelli ottenuti nei soggetti di età maggiori. Ne abbiamo parlato qui: Si apre la possibilità di Trikafta nei bambini tra 6 e 11 anni. È pertanto molto probabile che il farmaco sia approvato prossimamente anche per questa fascia di età. Il percorso di valutazione e autorizzazione coinvolge le principali agenzie dei farmaci, quella nordamericana (FDA) ed europea (EMA): solo successivamente si potrà arrivare all’autorizzazione all’immissione in commercio da parte delle agenzie nazionali, compresa quella italiana (AIFA). 1) Zemanick ET, et al. A phase 3 open-label study of ELX/TEZ/IVA in children 6 through 11 years of age with cystic fibrosis and at least one F508del allele. Am J Respir Crit Care Med 2021, March 18, doi: 10.1164/rccm.202102-0509OC