La proposta è interessante e anche noi già in passato l'avevamo presa in considerazione, perciò è uno stimolo prezioso per impegnarci a realizzarla. Nel farlo segnaliamo alcune diversità che caratterizzerebbero la pipeline della Fondazione italiana, legate al tipo di ricerche che FFC ha finanziato e ai risultati che queste hanno prodotto. Infatti la pipeline della Fondazione americana è composta da farmaci che prevalentemente sono già in fase di sperimentazione "clinica" : la sperimentazione clinica è quella che viene fatta direttamente nel malato, si svolge attraverso "trial" che a seconda delle caratteristiche (obiettivi, disegno, numerosità della casistica dei partecipanti) sono detti di fase I, II, III, IV (per chi volesse avere informazioni più dettagliate su questo argomento segnaliamo l'indirizzo http://it.wikipedia.org/wiki/Studio_clinico).
Le ricerche che FFC ha promosso si sono svolte nelle aree della genetica "di base", della microbiologia, dell'infezione, dell'infiammazione e della epidemiologia. In ognuno di queste aree il risultato più consistente è un vasto insieme di "conoscenze", a volte vere e proprie "scoperte", riguardanti soprattutto il funzionamento del gene, la produzione della proteina CFTR, le caratteristiche dei batteri importanti nel decorso della malattia (come si aggregano, come comunicano fra di loro, quali i possibili punti deboli), il complesso meccanismo dell'infiammazione. Trattandosi di conoscenze, è difficile tradurre la loro progressione con immagini, ma in qualche modo proveremo a farlo.
Sono state queste conoscenze che hanno portato (e porteranno in futuro) i ricercatori dei progetti FFC a individuare alcune molecole, esistenti in natura o di nuova sintesi, candidate a diventare farmaci e perciò sperimentate nella ricerca "preclinica": questa si svolge in laboratorio, utilizzando dalle semplici provette a sofisticati strumenti e tecnologie; e ricorrendo a cellule il più possibili simili a quelle dei tessuti del malato, e poi ad animali anch'essi "modelli" della condizione di malattia (topi geneticamente modificati in modo che nascano con FC, furetti e maiali con FC). Superata la fase della sperimentazione su modelli animali, arriva il momento di coinvolgere un'industria farmaceutica disposta a investire nel passaggio successivo, che è la trasformazione della molecola in "farmaco". Questa fase prevede nuove ricerche, che quell'industria deve realizzare, per stabilire sotto che forma e per che via somministrare la molecola nell'uomo, con quale velocità è assorbita ed eliminata e così via.
Abbiamo tentato di rappresentare il particolare percorso della ricerca FFC con l'immagine che può trovare in http://www.fibrosicisticaricerca.it/Ricerca-e-Formazione/Pubblicazioni-FFC/Impact-Factor/( La scalata verso la cura) .Solo alla fine della scalata si ottiene un preparato che è pronto per la sperimentazione "clinica", al letto del malato, secondo le modalità dei trial di fase I,II, III riportati nella pipeline della Fondazione americana. E pensiamo sia di buon auspicio riportare che alcune molecole che sono il frutto di ricerche FFC (citiamo fra gli altri la pentrassina, la trimetilangelicina,il peptide M33) sono proprio alla ricerca d'industrie farmaceutiche interessate: per questo nella IX Convention dei ricercatori FFC (Verona, 1-3 dicembre 2011) sono state previste iniziative di contatto con queste industrie, in modo da aprire un dialogo e favorire lo sviluppo di interazioni successive. Guardiamo quindi con notevoli aspettative al futuro della ricerca FFC.
