L’età di applicazione delle nuove terapie con farmaci modulatori di CTR

autore

Caterina

Domanda

Buongiorno, alla luce dei nuovi avanzamenti della ricerca, nello specifico le nuove terapie derivanti dai modulatori di nuova generazione e quant’altro, si è detto che l’età dei soggetti che ne potranno usufruire va dai 12 anni in su. Dunque, vorrei sapere: i bambini come il mio, che ha due anni e mezzo, affetti da FC già con mutazioni F508del e l’altra con funzione minima, per poter usufruire di questi farmaci dovranno arrivare a tale età, oppure ci saranno nuovi trial con target di età inferiori rispetto a quelli già in studio? Grazie come sempre per la disponibilità e la cortesia.

Risposta

La nuova associazione VX-445+Tezacaftor+ Ivacaftor, quando approvata da FDA ed EMA, entrerà in commercio per il trattamento di soggetti affetti da FC con mutazione F508del in doppia copia o F508del e mutazione con funzione minima, tutti a partire dai 12 anni di età. Molto probabilmente in seguito verranno realizzati trials clinici in bambini di minore età, prima nella fascia dai 6 ai 12 anni e poi dai 2 ai 6. Così è successo per gli altri modulatori, in tempi molto veloci - 2 anni -. D’altro canto la sperimentazione è indispensabile, perché in particolare i bambini hanno caratteristiche di metabolizzazione dei farmaci diverse da quelle dell’adolescente e dell’adulto, quindi vanno studiati, a seconda dell’età, il dosaggio, la biodisponibilità, gli eventuali effetti collaterali del nuovo composto. Utile sull’argomento la lettura della risposta pubblicata nel sito (1). 1) I nuovi farmaci per la cura del difetto di base FC nei bambini piccoli richiedono studi di efficacia e sicurezza in questa fascia di età prima di venire prescritti. Domanda del 14/09/2016